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里程碑事件！中国首张干细胞《药品生产许可证》正式颁发

山东省脐带库

2024/09/06

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干细胞

近年来，干细胞技术广泛应用于细胞替代治疗和药物筛选等领域，成为世界关注和研究的焦点。据最新的报道显示，中国干细胞医疗行业的专利申请量已经排名全球第二，这表明了中国在干细胞研究和开发上的投入力度，并且在全球范围内处于领先地位之一。

干细胞新药首发“身份证”

近日，北京市药品监督管理局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，为整个生物医药领域的创新发展注入了前所未有的强劲动力。此次干细胞《药品生产许可证》的核发在很大程度上意味着我国干细胞新药已经具备了向市场迈进的基本条件，中国的干细胞治疗即将进入大规模生产和商业化应用新阶段。

干细胞新药研发历程

干细胞新药是指按药品注册路径开发的干细胞产品。一般须经历两个阶段：新药临床试验申请（简称IND）和药品上市许可申请（简称NDA）。

第一步：IND-新药临床审批

IND，全称Investigational New Drug，是新药临床试验审批的简称。任何创新药物的诞生，均始于严谨的临床试验流程（通常涵盖四期），而这一系列试验的启动前提，是需通过药品监管部门的审批许可，即完成IND申报，以确保药物安全有效地迈向临床应用。

第二步：NDA-新药上市申报

NDA，全称New Drug Application，是药物研发流程中至关重要的一个环节，标志着新药历经试临床验（涵盖I期至III期的全面评估）并取得阶段性成功后，正式步入注册上市申请阶段。然后进入临床试验4期，一般代表药物进入上市阶段。完成这一系列严格验证的新药，需精心准备详尽的申报材料，提交给药品监管机构进行NDA上市申报。这一过程不仅是药物安全性与有效性的最终确认，也是新药迈向市场、惠及广大患者的关键一步。唯有成功通过NDA审批，新药方能正式上市销售。

国内干细胞新药研究现状

国内的干细胞药品申报最早可以追溯到2004年，2004年到2017年期间，国内已有多家企业或机构向CFDA提交了药品申报，只是由于监管部门缺乏相关法律法规的支持等多种原因，CFDA一直未批准IND。

2017年12月，当时的CFDA发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，再次明确细胞制品可按药品评审程序进行注册和监管。2018开始，国内干细胞公司百花齐放，干细胞药品申报也迎来井喷式发展。

截止2024年8月底，在国家药品监督管理局药品审评中心网页上能查到共有120余项关于干细胞的IND受理，90余项获批IND。可以看到申请的药品名字多为不同来源的间充质干细胞，包括人脐带来源，人脂肪来源，人胎盘来源、人宫血来源，人牙髓来源，人羊膜来源，其中人脐带来源为绝大多数，此外还涉及到IPS来源的细胞，基因编辑的造血干细胞等。涉及适应症超过40个病种，包括了溃疡性结肠炎、膝骨关节炎、类风湿关节炎、糖尿病足溃疡、银屑病、肺纤维化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫综合征、牙周炎、克罗恩病和移植物抗宿主病等。