【ChiCTR2500111822】一项评价UGX-202注射液在晚期视网膜色素变性患者的安全性及初步疗效的临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2500111822

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-11-06

临床申请受理号

靶点

适应症

晚期视网膜色素变性

试验通俗题目

一项评价UGX-202注射液在晚期视网膜色素变性患者的安全性及初步疗效的临床试验

试验专业题目

一项评价UGX-202注射液在晚期视网膜色素变性患者的安全性及初步疗效的临床试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的在晚期RP受试者中，评估单次玻璃体腔注射基因治疗药物UGX202的安全性和耐受性。次要目的评估单次玻璃体腔注射基因治疗药物UGX202治疗晚期RP受试者的初步疗效。探索性目的 1）探索晚期RP受试者接受UGX202治疗前后其他安全性指标或疗效指标可能的变化； 2）探索晚期RP受试者接受UGX202治疗前后病毒载体的分布、脱落及免疫原性； 3）探索晚期RP受试者基因型与UGX202治疗预后的关系。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

治疗新技术

随机化

本研究不涉及随机方法

盲法

试验项目经费来源

由苏州星明优健生物技术有限公司提供

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-07-21

试验终止时间

2027-03-31

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有入选标准： 1.自愿签署知情同意书（ICF）； 2.签署ICF时，受试者年龄≥18周岁； 3.确诊为非综合征性RP，定义为： a）根据病史、视功能障碍和检眼镜检查等证据，临床诊断为非综合征性RP；且 b）经OCT确认，眼底自发荧光（FAF）、VEP、ERG检查证实非综合征性RP的诊断。 4.视力：研究眼BCVA>logMAR 1.9（使用FrACT系统进行评估）； 5.使用光学相干断层扫描（OCT）测量相对保留的神经节细胞复合体厚度和视网膜神经纤维层厚度，请研究者评估后入组； 6.保留先前可用的视觉记忆； 7.瞳孔能够充分散大，以便进行全面的眼科检查和测试； 8.对于有潜在生育能力的女性，妊娠试验结果为阴性，且同意在注射AAV后12个月内采取有效的避孕措施；对于有生育能力的男性，同意在注射AAV后12个月内采取有效的避孕措施；或者无生育能力的女性和男性； 9.眼屈光不正介于-9D和+6D之间。；

排除标准

受试者满足以下任一项排除标准即为不满足入组要求： 1.任意眼既往接受过任何基因治疗。 2.受试者筛选前90天内接受过其他干预性试验药物临床试验。 3.受试者存在研究者认为可影响视觉功能评估的研究眼疾病或全身疾病，包括但不仅限于黄斑变性、视网膜脱离、视网膜动/静脉阻塞、青光眼或影响视功能的中枢神经系统病变。 4.研究眼存在干扰视力和其他眼部评估眼科检查异常（如影响到眼底观察的屈光介质混浊等（可纳入RP伴有不严重影响视力的白内障患者））。 5.经研究者评估对试验安全性评估存在影响的眼部疾病或眼科检查异常，包括但不限于活动性眼部感染、慢性葡萄膜炎和3个月内眼部外伤者。 6.存在扩瞳禁忌，如前房角狭窄等。 7.研究眼既往玻璃体切除术或玻璃体黄斑手术。 8.研究眼筛选前3个月内接受过重大手术或内眼手术（经研究者确定）。 9.受试者5年内患有全身恶性肿瘤/眼部肿瘤病史。 10.受试者存在经研究者评估控制较差且对试验安全性观察存在影响的全身疾病。例如：经降压治疗后血压仍未控制的高血压者：收缩压/舒张压≥160/100 mmHg；血糖控制不佳：空腹血糖﹥10.0 mmol/L或HbA1c＞10%；凝血功能异常：凝血酶原时间≥正常值上限3秒，活化部分凝血活酶时间≥正常值上限10秒；经研究者评估肿瘤标志物五项检查（甲胎蛋白、癌胚抗原、CA125糖类抗原、CA153糖类抗原、CA199糖类抗原）异常且有临床意义。 11.任何免疫反应功能障碍，包括免疫功能低下疾病、正在接受或可能接受除本研究以外的免疫抑制疗法。 12.妊娠期或哺乳期受试者。 13.不愿或无法依从本研究方案的受试者。 14.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性和梅毒螺旋体抗体阳性的受试者，以及活动性乙肝感染和活动性丙肝感染的受试者。 15.受试者对研究治疗药物或其辅料成分过敏。 16.受试者对糖皮质类激素过敏，或无法耐受糖皮质激素方案，或有禁忌治疗的活动性并发感染的受试者。 17.经研究者评估，受试者存在对试验安全性和有效性评估造成影响的精神类疾病病史或倾向。 18.研究者认为具有其他任何不宜参与此项研究因素的受试者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属眼耳鼻喉医院

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