注册分类三化学药临床试验中需注意的一个问题

审评二部临床组钱思源
《药品注册管理办法》中对分类三新药的定义为“已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品”。其含义即仿制国外的品种。《新药审批办法》下的四类新药也包括了这种情况。审评中发现有少数这类品种在临床研究过程中，用法用量与国外品不一致。
本文拟探讨的问题是，仿制国外的品种在其临床研究中，如果用法用量与国外品不一致，如何评价其临床研究结果？
对此问题，本人的观点如下：国外品的用法用量是经过大量规范的非临床和临床研究结果得出的，即，有大量数据表明该品种在该剂量下是安全有效的。该品在中国进行的临床研究实际上是验证性研究，以证明该品种在该剂量下用于国人是否安全有效。目前除了抗艾滋病药物等特殊品种可以进行与国外品的生物等效性研究之外，其他品种按法规要求需进行≥100对或≥60对（原四类新药）的随机对照临床试验。即通过临床试验来验证该品的疗效和安全性。因此，既然是验证性研究，其用法用量必须与国外品保持一致。否则就不能认为是仿制品种，也就是说，按照现3类新药和原四类新药的临床标准来要求是不够的。
用法用量改变实际上意味着有可能引起有效性和安全性的改变。在有效性方面，应进行剂量探索，并证明在该剂量下的疗效优于或者不低于国外品。安全性方面，如果超过原剂量，根据具体品种的情况，有时甚至还要进行非临床研究。仅进行≥100对或≥60对（原四类新药）的随机对照临床试验是远远不够的。
审评中经常遇到的情况是，申报单位在无任何依据的情况下随意改变用法用量。临床试验中只设置了一种剂量，且没有与国外品剂量的比较研究，以至于难以评价。这样的设计得出的结论仅能表明国内品在该剂量下可能是安全的和有效的，但并不能说明是较佳的。有效和较佳的概念有很大区别。有效剂量的范围可能很大，而较佳剂量可能只有一种。既然国外已摸索出了较佳剂量，应该充分利用。
如何避免这种情况的发生？本人有几点建议：一是在进行药品开发时应尽量收集国外上市品种的资料，包括说明书、临床研究资料、以及国内外研究进展等，并认真研读。二是在设计临床研究方案时,如果不存在安全性问题，其用法用量应与国外品保持一致。
以上为个人观点，欢迎讨论交流。

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