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仅治疗5人却预期营收285亿，BioMarin如何突破困局？

医麦客医麦客
2024/09/10
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BioMarin

了解企业： BioMarin Pharmaceutical

BioMarin是一家专注于开发针对罕见病变革性疗法的企业，为了支撑这一目标，BioMarin将重组为三个关键部门， 骨骼疾病、酶替代疗法和Roctavian 。 BioMarin预计到2027年将另有2款新药获FDA批准上市，到2034年将有11款新药获FDA批准上市。 目前，针对骨骼疾病的部门已经有1款上市产品 Voxzogo，是每日皮下注射的C型利钠肽类似物， 通过下调FGFR3信号传导，获得欧盟和美国批准用于 治疗软骨发育不全 的患者。

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