同向发力，药谷驰骋创新药赛道

今年以来，创新药赛道持续受到政策关注与市场瞩目。7月5日，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，进一步强化新药创制的基础研究，夯实我国创新药发展根基。

创新药，是科技创新、产业创新、制度创新等的长跑与相互成就。然，创新维艰，尤须定力。眼下，南京生物医药谷以基因细胞产业为引领，打造全国领先的生物医药产业集聚区。近年来，在政策推动和资本助力下，园区企业聚焦未被满足的临床需求，创新能力大幅提升。

产业发展态势如何？

如何让顶层设计

更好地见效落地、惠及企业？

企业主体还有哪些期待？

多来一些合作，

“链”上企业共创产业优势

没有跑相关部门，没有准备自主申报材料，今年3月，凭借自主研发的国产首款全人源BCMA靶向CAR-T产品福可苏，驯鹿生物“免申即享”拿到了省创新药械奖励资金。

“近期创新药行业支持政策接连发布，为创新药企提供了强有力的支持，对于企业而言，无疑是一件好事，这也正是行业所迫切需要的。”驯鹿生物相关负责人表示。作为一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，驯鹿生物以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，现有10余款处于不同研发阶段的创新药物。

科创要做时间的朋友，创新药亦是如此。对于细胞和基因疗法这样的前沿领域，实现从靶标到成果转化，没有那么多立等可取。

“基因与细胞治疗领域因为发展的时间较短，其天然具有创新药的属性。”中吉智药总裁李昌锋表示，“通过全方位的政策支持和优化流程，有助于降低细胞与基因治疗产品的研发成本和风险，激发医药企业的创新活力，使更多安全、有效的基因治疗产品尽快惠及患者。”

在李昌锋的记忆中，2023年6月1日与10月14日，是两个特殊的日子。得益于中吉智药的突破性疗法——基因治疗领域的“火箭”与“卫星”，两名常年受β-地中海贫血困扰的患者，成功实现造血干细胞植入及造血重建，摆脱了输血依赖。从攻关核心技术，到建立载体工艺，中吉智药创新产品更加普适、高效、低成本。

以一企洞见一域。

近日，江北新区基因与细胞技术被列为全省首批未来产业先行集聚发展试点之一。从上游仪器设备到下游服务检测，从细胞采集储存培养到新药研发和生产制造，再到细胞及基因产品临床应用，越来越多优秀的基因与细胞企业在新区集聚，初步形成以基因与细胞产业为引领，创新药、高端医疗器械为制造集群，检验检测、CXO、医药流通服务为特色的生命健康全产业链创新体系。

作为新区生物医药产业的主要承载区，近年来，南京生物医药谷打造了从基因检测、诊断、试剂到小鼠基因编辑、抗体药物、免疫细胞治疗、CAR-T细胞治疗、靶向药物的基因细胞生物医药全产业链。

产业链上下游企业纷纷聚集的过程，搭建起了药谷“产业朋友圈”。“我们从来不是一家单打独斗的企业，园区内企业之间时常会有来往。”李昌锋说道。去年2月，中吉智药与药谷企业元迈细胞签订战略合作协议，双方在腺病毒载体改造、工艺开发等方面开展深入合作，共同推动解决实体瘤治疗中未满足的临床需求。

这种朋友圈式的合作共赢潜力无穷。当产业链上下游企业能够最大程度减少空间约束、降低沟通成本时，这种良性互动会推动整个产业链的运转效率持续优化。

多赋一点资源，

构建全链条服务体系

从默默无闻到一鸣惊人，是发生在许多药谷企业身上的真实故事。成长背后，离不开个人努力，同样需要更多支撑。

在药谷，生物医药公共服务平台一直为企业津津乐道。中吉智药与元迈细胞的结缘，也是从这里开始，他们是平台楼上楼下的“好邻居”。

中吉智药核心团队潜心基因治疗20多年，专业上的事“手拿把攥”，可落地初期的各种筹建事项，却有些难解“千头万绪”。“这里有公司研发不可或缺的核酸质谱平台，我们将公司的研发实验室落户在此处，真正是拎包入住。”李昌锋看来，这里可以最大限度减少企业为“柴米油盐”而发愁，进而沉下心来致力科研。

走进平台5楼的PCR实验室，奥瑞药业研发人员正在此实验。“去年8月，企业将研发团队迁移至平台，依托平台功能成熟的细胞房和分子表征检测设备平台等，奥瑞PROTAC分子研发项目得到稳步推进。”生物医药公共服务平台副总吕兴祥说道。

像奥瑞这样起步、孵化于平台又实现腾飞的创新企业还有很多。平台累计孵化项目90余项，吸引高端项目60余个，为园区企业节省设备重复投资和研发经费近亿元。

“初创企业在项目研发前期，有一定的人才储备，但动辄几百上千万的硬件投入却是最大的‘拦路虎’。”吕兴祥介绍。以600MHz核磁共振波谱仪为例，该仪器购价达上千万，每年还需投入三十多万的维护成本。而在平台，企业可以通过优惠的价格使用设备及享受服务，用最小的成本做最大的创新。

创新驱动发展，谁来驱动创新？

在吕兴祥看来，这就是平台对于企业创新的价值诠释——帮助研发生产一肩挑的初创企业降低重资产投入，提供注册、临床等关键环节服务，帮助企业快速度过“新手期”。

对生物医药企业来说，研发、审评、临床试验等关键环节，每一步都充满了不确定性。那么，在可控的环节就需要尽量做到“一次通过”。

去年8月，江苏省药监局审评核查江北新区分部落地药谷，优先就近为新区省级药品审批监管和医药产业高质量发展提供技术支撑和服务支持，极大程度上为创新药上市抢来时间。

多投一点耐心，

创新路上有生态守护

何谓创新“生态雨林”？按照生物学的理解，就是不仅有阳光雨露，也有生物群落；既有参天大树、大象起舞，也有灌木丛林、蚂蚁雄兵，开放的“土壤”中不断有“种子”诞生。

福可苏的诞生

从福可苏的诞生历程来看——

药品研发初期，驯鹿生物的细胞实验室和抗体筛选所需的仪器设备均在生物医药公共服务平台租用；

药物审批与上市阶段，江北新区和药谷与企业保持密切沟通，及时了解企业困难，并积极协助解决难题；

针对特殊物品出入境问题，设立出入境特殊物品海关集中查验监管点，为特殊药品的进出口开辟了新道路……

“全链条”的支持措施，助力福可苏以创行业纪录的速度从实验室走向临床，最终惠及广大患者。

做创新药需要最终提升患者医药可及性，才能保证企业的创新活力。因此，推动创新药落地临床应用也成为“全链条”的重要一环。

“福可苏上市一年以来，惠及全国近100家医院的数百名患者，同时已有二十多位海外患者来到中国接受福可苏的治疗。”驯鹿生物相关负责人介绍。

自2015年药品审评审批制度改革以来，我国创新药产业经历了“从无到有、由少变多”的蓬勃生长期。但短时间内普通患者要应用到高值创新药械并不容易。因此，创新药也一度被打上“贵”的标签。

如何真正打通高值创新药落地的“最后一公里”，也是近年来业界讨论的重点。

“目前福可苏已纳入96个地区的惠民保和16个健康保险，我们期待推动建立国家医保、企业让利、商业保险融合的多方共付机制。”驯鹿生物相关负责人介绍，为提高患者的药品可及性，企业正积极准备，全力推动福可苏早日纳入国家医保目录。“在此过程中，希望更多政策上的支持落地，如放宽高值创新药品的医保纳入支付限制等，最终为广大患者带来更多福祉。”

被称为“医学孤儿”的罕见病，由于临床上病例少、经验少，导致用药难等问题。伴随政策逐步落地，这一情况有望逐步改善。目前，中吉智药也已布局多个罕见遗传病基因治疗项目。

“这有助于帮助企业更快地将创新药物推向市场，全面激发产业创新活力，加速创新药高质量发展，为患者提供更多治疗方案，促进我国创新药行业升级。”李昌锋说道。

信心还有一部分来自对“环境”的肯定，这里的“环境”最重要特征就是多元、自更新、可持续。

眼下，药谷正围绕江北新区“服务企业、项目建设、研产贯通、招商引资”四大行动，致力于进一步将创新与市场贯通起来、把科研与产业融合起来，为区域高质量发展提供科技创新支撑。

在研一类新药200余个，其中89个已进入临床试验阶段，5个进入上市申请阶段，3个已上市……产业投资、项目孵化、公共平台、行业交流、新药发现等，在药谷，创业者可以找到需要的资源，优质的项目可以用较低的成本进行实验试错，创意的种子可以生根发芽、长成参天大树，再蕴育出新的创新创业机会。这就是创新生态的生命力。