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诺和诺德
近期,诺和诺德在基因编辑领域进一步加码;首先是在2024年6月,公司以最高4000万美元收购2seventy bio的A 型血友病项目及体内基因编辑技术的权益,后者可用于开发治疗自免疾病的自体或同种异体细胞疗法。 其次,公司于近日达成两笔交易:分别是与Korro Bio达成高达5.3亿美元的药物合作,旨在开发两种此前无法成药靶点的RNA编辑候选药物,这些靶点适用于肥胖、糖尿病和心血管等疾病;以及与NanoVation达成一项多年研发合作伙伴关系,主要开发两个项目,未来有望扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点,合作总金额高达6亿美元。 目前,基因编辑工具手段经历了ZFNs 技术、TALENs 技术、CRISPR技术的更新迭代发展;完成序列的识别与剪切所依靠的基因编辑工具是各个企业研发重点,识别效率与剪切准确率是决定最终治疗效果的关键。








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