大涨24%，帕金森病AAV基因疗法临床结果积极

当地时间10月15日，MeiraGTx宣布了其帕金森病AAV-GAD基因疗法最新临床数据。结果显示，AAV-GAD在26周后达到了安全性和耐受性的主要终点，并且在关键疗效终点方面获得了统计显著的改善。该消息促使MeiraGTx的股价大幅上涨，收盘时涨14.87%，盘中一度最高涨幅达24%。

这项为期6个月的研究是一项三臂、随机、双盲、假对照研究，共纳入了14名患有特发性帕金森病的患者，这些患者至少有12个月的左旋多巴反应史。参与者被随机分配到三个组别：高剂量组（5名患者）、低剂量组（5名患者）和假手术组（4名患者）。

参与者接受了双侧丘脑底核AAV-GAD输注或假手术。高剂量组和低剂量组接受的总剂量分别为21×10^10和7.0×10^10。研究的主要目的是评估AAV-GAD的安全性和耐受性，探索性疗效终点包括从基线至第26周“关闭”状态下MDS-UPDRS第三部分评分的平均变化，以及PDQ-39评分的变化情况。

结果显示，AAV-GAD在第26周时展现出良好的安全性和耐受性，没有出现与治疗相关的严重不良事件。高剂量组从基线至“关闭”状态下UPDRS第三部分评分的平均改善达18分（p=0.03），具有统计学意义；而低剂量组和假手术组则没有显著变化。此外，高剂量组和低剂量组在PDQ-39评分上分别提高了8分和6分（p值分别为0.02和0.04），而假手术组则有所恶化，但不具统计学意义。

MeiraGTx总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士表示，公司对这些积极的临床数据感到振奋。这些数据为公司进一步的临床开发策略提供了支持，并为与美国、欧洲和日本监管机构的讨论提供了依据，有望在2025年上半年启动一项关键的3期试验，以支持该疾病修饰疗法在全球范围内的获批。

  MeiraGTx 公司在研管线

尽管此前其他公司尝试开发帕金森病基因疗法均未能获得FDA批准，但MeiraGTx的AAV-GAD疗法通过增加大脑中主要抑制性神经递质GABA的产生来重置与疾病相关的异常大脑活动，展现了巨大的潜力。目前，MeiraGTx正在积极推进与监管机构的沟通，目标是未来尽快开始3期临床试验。

值得一提的是，国内也在积极推进帕金森病基因疗法的研究，例如瑞金医院已经在今年8月份完成了帕金森病基因疗法临床研究的上海首例受试者给药（推文链接：瑞金医院成功完成针对帕金森病基因疗法临床研究的上海首例受试者给药）。