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全球III期临床试验显示Pimicotinib可显著改善腱鞘巨细胞瘤患者临床结局

默克Merck

2024/11/12

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腱鞘巨细胞瘤

III期临床研究MANEUVER达到主要终点，第25周时，Pimicotinib组的客观缓解率（ORR）为54.0%，而安慰剂组为3.2%

所有关键次要终点也均显示出具有统计学和临床意义的改善，包括疼痛和僵硬程度

每日一次的口服Pimicotinib治疗耐受性良好，因治疗相关不良事件导致的停药比率很低

Pimicotinib由和誉医药研发。默克拥有Pimicotinib在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的商业化许可，并拥有全球其余市场的选择权。

2024年11月12日，全球领先的科技公司默克宣布，临床III期MANEUVER试验达到主要终点，该试验药物Pimicotinib（匹米替尼）由和誉医药研发。临床数据显示， Pimicotinib显著提高了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的客观缓解率（ORR）。第25周时，Pimicotinib组的ORR为54.0%，而安慰剂组为3.2%（p <0.0001）。

值得注意的是，研究还显示，Pimicotinib在TGCT患者重要临床结局相关的次要终点表现出具有统计学和临床意义的显著改善，包括数字评分量表（NRS；与基线相比，平均变化为-3.00，安慰剂组为-0.57，p<0.0001）评估的僵硬程度和简明疼痛量表（BPI；-2.32对0.23的基线平均变化，p<0.0001）评估的疼痛度。MANEUVER研究的进一步疗效和安全性数据将在即将召开的医学会议上公布。

北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗中心主任

牛晓辉教授表示:

腱鞘巨细胞瘤往往多发于年轻人。这种罕见的良性肿瘤生长在关节内部和周围，主要影响处于工作年龄的年轻人和中年人。腱鞘巨细胞瘤主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，会严重影响日常活动能力，限制患者的工作和社交生活。其一般需要通过手术进行治疗，但是术后的高复发率以及反复手术可能带来的并发症给患者带来了巨大挑战，因此迫切需要能够控制肿瘤生长的系统性疗法。基于MANEUVER研究的最新数据以及匹米替尼对CSF-1R的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者建立一种新的治疗模式。

在MANEUVER研究中，Pimicotinib耐受性良好，安全性特征与此前报告的数据一致，无胆汁淤积性肝毒性证据。在Pimicotinib治疗组中，因治疗相关不良事件（TEAE）导致治疗终止的患者比例为1.6%（1名），导致剂量下调的患者比例为7.9%（5名）。

默克医药健康全球研发负责人兼首席医学官

Danny Bar-Zohar表示:

对于主要由CSF-1过表达引起的TGCT，临床上迫切需要有效且耐受性良好的系统性治疗，该疾病会导致关节组织增厚和过度生长，严重影响患者的生活。MANEUVER的III期数据证实了和誉医药I期研究的结果，表明Pimicotinib靶向CSF-1有望为患者提供新的治疗选择。我们将与和誉医药合作并审阅该研究数据，准备和中国的监管机构分享研究结果，我们的共同目标是尽快将Pimicotinib带给有需要的患者。

和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士表示：

MANEUVER 是一项具有里程碑意义的全球性研究。它是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。这样就可以进行详细的结果比较，有助于更深入地了解不同人群的疾病特征和潜在的反应差异。匹米替尼代表了新兴CSF-1R抑制剂类别的关键进展，有望为全球的腱鞘巨细胞瘤患者提供新型口服小分子药物治疗方案。我们期待和默克团队紧密合作，共同推动匹米替尼的注册申报，让匹米替尼成为系统性治疗腱鞘巨细胞瘤的首选方案！

Pimicotinib是由和誉医药开发的一款口服高选择性、高活性的CSF-1R小分子抑制剂。2023年12月，和誉医药与默克达成协议，授予后者在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区包含Pimicotinib所有适应症的商业化许可，并拥有全球其余市场，包括美国的选择权。

关于MANEUVER

关键性的III期MANEUVER研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，分为三个阶段，旨在评估pimicotinib在符合系统性治疗条件且未接受过抗CSF-1/CSF-1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。该研究正在中国（n=45）、欧洲（n=28）以及美国和加拿大（n=21）进行。

在双盲的第一阶段，94例受试者按2:1的比例随机分配，每日一次接受50mg pimicotinib（n=63）或安慰剂（n=31）治疗，持续24周。主要终点是意向治疗（ITT）人群中由盲态独立中心审查的根据实体瘤疗效评价标准（RECIST）1.1版评估的第25周时的客观缓解率（ORR）。次要终点包括肿瘤体积评分、活动范围、通过数字评分量表（NRS）评估的僵硬程度、通过简明疼痛量表（BPI）评估的疼痛程度以及通过患者报告结局测量信息系统（PROMIS）评估的身体功能。

双盲第一阶段结束后，符合条件的患者可继续进入开放标签治疗的第二阶段，接受最多24周的给药治疗。完成第二阶段的患者可进入开放标签的延长治疗期（第三阶段），并进行安全性随访。

关于腱鞘巨细胞瘤

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见、良性但局部侵袭性强的疾病，起源于关节、滑囊和腱鞘，导致这些组织增厚和过度生长。TGCT会引发关节疼痛、僵硬、肿胀和活动范围受限，严重影响患者生活质量。如果不进行治疗或在复发的情况下，TGCT可能导致骨骼、关节和周围组织的不可逆损伤。

目前，手术是治疗TGCT的主要方法。然而，手术往往具有复发和并发症风险。TGCT患者对耐受性良好且有效的系统性治疗有着巨大未被满足的临床需求。

关于Pimicotinib (ABSK021)

Pimicotinib（ABSK021）是由和誉医药研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。Pimicotinib已被中国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。

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默克是一家全球领先的科技公司，专注于医药健康、生命科学和电子科技三大领域。全球大约63,000名员工服务于默克，通过创造更加愉悦和可持续性的生活方式，为数百万人的生活带来积极的影响。从先进的基因编辑技术和发现治疗具有挑战性疾病的独特方法，到实现设备的智能化——默克无处不在。2023年，默克在65个国家/地区的总销售额达210亿欧元。

科学探索和负责任的企业精神一直是默克科技进步的关键，也是默克自1668年以来永葆活力的秘诀。默克家族作为公司的创始者至今仍持有默克大部分的股份，我们在全球都叫“默克”，仅美国和加拿大例外。默克的三大领域：医药健康、生命科学及电子科技在这两个国家分别称之为“EMD Serono”、“MilliporeSigma”和“EMD Electronics”。默克在中国已经有90年发展历史，目前拥有近4,500名员工，在北京、上海、无锡、苏州、南通、香港等地拥有21家注册公司。