Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的2期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。 Laru-zova在所有参与者中均具有良好的耐受性，未报告与研究药物相关的治疗伴发不良事件，包括无眼部炎症不良事件。 目前，Beacon Therapeutics公司正在进行关键性2/3期临床试验VISTA，开发laru-zova作为XLRP患者的潜在疗法，患者注册正在进行中。
2026-03-09
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