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解读麻省理工|抗体偶联LNP(Ab-LNP)靶向造血干细胞(HSC)递送平台

生物制品圈生物制品圈
2024/07/31
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294
LNP

导读： 离体造血干细胞(Hematopoietic stem cells，HSCs)基因疗法为血液疾病的治疗提供了新的疗法。 然而，由于制造复杂性和所需预处理方案导致的毒性，这些疗法存在一些局限性。 随着非病毒递送载体脂质纳米颗粒（LNP）的技术发展，基于LNP将目标RNA递送至体内造血干细胞、实现原位细胞疗法是一种相当有潜力的治疗策略。

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