点击赛诺菲中国关注我们 Xenpozyme®落地博鳌乐城先行先试 填补治疗空白 2024年9月14日，中国海南–今天，全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的创新疗法Xenpozyme®（Olipudase alfa）获批先行先试，作为临床急需的罕见病药品落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”），用于治疗A/B型或B型ASMD儿童和成人患者的非中枢神经系统症状。 因其突破性，Xenpozyme®于今年获得有“医药界诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳罕见病产品奖”提名。尼曼-匹克病已纳入国家《第一批罕见病目录》，其中ASMD（又称为A型、A/B型、B型尼曼-匹克病）在中国尚无获批的药物，本次Olipudase alfa先行先试落地填补了该领域治疗空白，推动创新治疗对罕见病目录内疾病的进一步覆盖，为我国罕见病管理提供创新助力。 贾宁 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区 管理局局长 乐城先行区始终以患者需求为中心，依托‘先行先试’特许政策，携手医疗机构、药械企业、专家学者等各方资源，引进国际先进创新疗法，其中也包括不少罕见病药物，助力破解国内罕见病患者‘用药难’困境，为患者带来治疗新希望。Olipudase alfa的顺利引进成为又一突破进展，填补了中国ASMD患者治疗空白。目前，乐城与赛诺菲在创新药物先行先试、真实世界研究等方面已展开多方探索，覆盖罕见病、肿瘤、1型糖尿病等广泛疾病领域。凭借特许政策和医疗资源群聚优势，叠加海南自贸港多项优惠政策，希望与赛诺菲等国际药械企业深化合作，以创新路径推动创新成果加速落地，惠及更多中国患者。 张爱军 女士 中国尼曼匹克关爱中心负责人 尼曼匹克病诊断困难，很多患者直到生命终结也不知真实原因。而对于确诊的部分类型患者，如ASMD患者在中国又面临‘无药可用’的困境。ASMD多发于婴幼儿期，患儿父母往往只能看着孩子面临生命危险而无能为力，在痛苦无奈中煎熬。非常感谢在先行先试政策下，各方合作将创新治疗药物加速带到中国，为中国ASMD患者和患儿父母带来生命的希望。 施旺 赛诺菲大中华区总裁 随着国家层面罕见病政策的推进以及《罕见病目录》的更新，中国对罕见病领域的重视度正不断提升。借力先行先试的政策东风，赛诺菲在乐城先行区这一创新前沿阵地深入探索，着眼患者未尽之需，加速罕见病等核心领域创新疗法可及。赛诺菲陪伴并见证中国罕见病事业二十多年的长足发展，从‘研、筛、诊、治、管、保’全方位赋能行业生态，惠及罕见病患者。未来，赛诺菲将继续追寻科学奇迹，为罕见病领域注入更多创新活力，深化对中国罕见病事业的坚定承诺，为更多罕见病患者焕发生命光彩。 ASMD是一种极罕见且危及生命的疾病，由酸性鞘磷脂酶（ASM，一种用于分解脂质鞘磷脂的酶）缺乏引起。如果ASM不存在或无法正常发挥作用，鞘磷脂就不能被正常代谢，并会在细胞内积聚，最终导致多器官受累。其中A型ASMD表现为快速进展的神经系统疾病，B型ASMD主要累及肺、肝、脾以及其他器官，A/B型ASMD代表一种中间形式，包括不同程度的神经系统受累。在美国诊断为ASMD的患者不足120例，其中大约2/3的ASMD患者是儿童1，为儿童为主的患者和家庭带来沉重的生命负担。 * Xenpozyme®（Olipudase alfa）未获得国家药品监督管理局的上市批准，目前仅在博鳌乐城国际医疗旅游先行区指定医疗机构获批使用。 1.https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-08-31-18-30-00-2507978 1.本材料旨在传递前沿信息,不构成对任何药物或诊疗方案(包括正在开发中的药物)的推荐和宣传 2.本材料所含信息不应代替任何医疗卫生专业人士提供的医疗建议,具体疾病诊疗请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导
2026-03-09
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