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远泰生物慢病毒载体技术，助力CGT药物研发

远泰生物

2024/09/20

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感染性疾病慢病毒载体技术

细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）作为继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，正在引领生物制药的新一轮浪潮，广泛应用于多种疾病的治疗，包括罕见病、遗传性疾病、感染性疾病、癌症等。其中，慢病毒载体作为CGT中基因递送的核心工具，在将外源基因导入细胞基因组中发挥着重要作用。今年5月，上海交通大学蔡宇伽教授和中国人民解放军联勤保障部队第九二医院王三斌教授团队在《Cell Stem Cell》杂志上发表了里程碑式的研究成果，利用慢病毒载体技术体外基因修饰患者自体来源的CD34+造血干细胞，形成细胞制剂，然后进行回输治疗了重症地中海贫血患者，标志着亚洲在这一领域的重大突破。这一成果不仅为该疾病的治疗提供了新的策略，也进一步证明了慢病毒载体技术在临床应用中的巨大潜力。

远泰生物作为专业的慢病毒载体生产平台，已在病毒载体构建、研发、生产和质量控制等方面积累了丰富的经验。公司拥有4000平方米的GMP厂房，具备自主知识产权的慢病毒高产量的成熟悬浮细胞生产工艺，单批次质粒产量可达g级，慢病毒产量可达10^11 TU级，已成功为国内外客户提供超过300例IIT细胞治疗用慢病毒载体。

IIT / IND级别慢病毒生产服务内容

IIT / IND级别慢病毒生产流程

展望未来，慢病毒载体在生物制药领域应用前景广阔。随着CGT技术的不断进步，慢病毒载体在临床治疗中的应用范围将进一步扩大。特别是在肿瘤免疫治疗、遗传性疾病治疗以及神经退行性疾病等领域，慢病毒载体有望成为关键的解决方案。远泰生物凭借其领先的技术和产品，正积极参与这一进程，推动慢病毒载体技术在更多疾病治疗领域的应用。

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关于远泰

远泰生物依托其在重组蛋白与抗体技术平台、免疫细胞工程平台的长期积累，为mRNA序列的设计、优化储备了大量通用技术，并作为国内最早从事LNP递送系统的专家团队之一，在纳米脂质体（LNP）及其复配配方；阳离子脂质体上拥有多项自主知识产权的核心技术，并对外输出技术。基于以上核心关键技术，公司打造了可用于重复开发 mRNA-LNP 的微流体平台，这是一种用于研究和药物应用的安全有效的基因递送载体，可支持从 mRNA 序列的合成、筛选、检测、优化到 LNP 制剂开发、制备的各个阶段。随着越来越多的研究人员将 mRNA 用于疫苗开发和靶向治疗在内的众多领域，远泰生物开发了一系列现货Nano-CelTM LNP/mRNA 产品，供客户研究实验用；同时，也为客户感兴趣的特定基因提供定制服务平台。截止目前，远泰生物及其全资子公司ProMab Biotechnologies, Inc.作为美国最早从事mRNA-LNP定制服务的CRO公司，已在 mRNA-LNP 领域服务了 Bayer AG、City of Hope、 StemCell、JnJ、Precigenome 等全球客户。

公司业务主要覆盖四大板块：

● 单克隆抗体研发、生产及定制服务，双特异性抗体开发服务；

● 免疫细胞储存、免疫细胞工程化、免疫细胞治疗药物研发技术服务、CAR-T技术CRO和CDMO服务；

● CAR-T药物的研发及临床申报；

● mRNA-LNP技术服务。