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X连锁视网膜色素变性基因治疗最新进展

罕见病信息网罕见病信息网
2024/09/23
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554
VISTA X-linked retinitis p 视网膜色素变性基因治疗

Beacon Therapeutics是一家以挽救致盲性视网膜疾病患者并恢复其视力为使命的领先眼科基因治疗公司，该公司前不久宣布其主要资产 AGTC-501（laruparetigene zovaparvovec）的注册 VISTA 临床试验完成首例患者给药。 VISTA是一项全球性随机、对照、盲法、多中心的关键性研究，旨在评估与未经治疗的对照组相比， AGTC-501治疗X连锁视网膜色素变性（X-Linked Retinitis Pigmentosa，XLRP）2个剂量水平的疗效、安全性和耐受性。 Beacon Therapeutics计划使用VISTA试验产生的数据，结合1/2期HORIZON和2期SKYLINE研究的数据，包括所有可用的长期数据，以支持治疗XLRP患者的美国的BLA和欧洲的MAA。

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