Astellas制药美国公司前不久宣布，该公司已与麻省大学医学院签署了一项赞助研究协议以推进腺相关病毒（AAV）载体介导的基因疗法研究，用于治疗亚历山大病（Alexander disease，AxD），一种致命的超罕见疾病，其目前唯一的治疗选择是支持性护理。 这项合作是一项重点倡议的一部分，旨在通过创新的R&D模式(包括由研究者主导的研究)为罕见疾病患者提供价值。 当前协议有效期为一年，且Astellas有机会将其延长至两年。
2026-03-09
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