肌萎缩侧索硬化症 (ALS) ,也称渐冻症,是一种影响上部运动神经元和下部运动神经元的进行性神经退行性疾病。 相应地,针对GGGGCC重复序列RNA和二肽重复蛋白的靶向治疗研究一直在进行中。 CRISPR-Cas13属于第六型靶向RNA的CRISPR-Cas系统。
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) ,也称渐冻症,是一种影响上部运动神经元和下部运动神经元的进行性神经退行性疾病。 相应地,针对GGGGCC重复序列RNA和二肽重复蛋白的靶向治疗研究一直在进行中。 CRISPR-Cas13属于第六型靶向RNA的CRISPR-Cas系统。
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