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有望打破这种病“无药可治”局面！NEJM：基因疗法改善多个心功能指标

药明康德药明康德
2024/11/25
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306
LAMP-2 基因疗法 NEJM

Danon病是一种严重的多系统疾病，通常由溶酶体蛋白酶-2（ LAMP2 ）突变引起，导致 LAMP2蛋白减少或完全缺失 。 Danon病极其罕见，从1981年至今，全球仅约500例相关案例报道，2012年北京协和医院才首次诊断并报道了中国第一例Danon病。 当前还没有治疗 Danon 病 的特定疗法 。

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