在fda批准的药物和早期临床试验中， 脂质纳米颗粒 （LNP） 已被美国FDA批准用于递送RNA （包括mRNA和siRNA） ， 这些LNP-RNA疗法的临床研究和应用支持了探索将RNA递送到 造血干细胞 （HSC） 和 造血干/祖细胞 （HSPC） 的纳米颗粒 。 大多数血细胞来源于 造血干细胞 （HSC） ，其功能障碍导致了镰状细胞病、β-地中海贫血、贫血、免疫缺陷以及代谢紊乱等多种疾病。 FDA最近批准了4种基于HSC的疗法，所有这些疗法都需要进行体外HSC操作。
2026-03-09
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