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刘如谦最新论文:优化LNP递送RNP,实现更安全更高效的碱基编辑和先导编辑

2024/11/30
RNP LNP

刘如谦 教授先后开发了两种精准基因编辑工具—— 碱基编辑器 (Base Editor) 和 先导编辑器 (Prime Editor) ,相比CRISPR-Cas9,这两种新型基因编辑工具不会产生DNA双链断裂 (DSB) ,被认为是更安全的新一代基因编辑工具。 限制碱基编辑和先导编辑应用的主要障碍是递送,对于体内基因编辑,目前的标准递送方式是使用病毒载体,然而,碱基编辑和先导编辑及其guideRNA超过了 慢病毒 (LV) 和 腺相关病毒 (AAV) 的载体容量限制。 病毒载体自身还可能带来整合风险。

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