注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）。因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。
关键词：FDA；重磅药物；efgartigimod
时间飞快，回首过去9个多月，FDA已经批准了多款潜在重磅药物，而且还有几款潜在重磅药物将在今年收到FDA回复。
据Fierce Pharma官网，未来三个多月，Argenx 的 efgartigimod、优时比的bimekizumab、罗氏/中外制药的Faricimab和辉瑞的abrocitinib四款潜在重磅药物有望获FDA批准。
1.efgartigimod
efgartigimod是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体。FcRn在全身都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。efgartigimod通过与FcRn结合，阻止IgG与FcRn结合，让更多的IgG被溶酶体降解，从而减少致病性IgG的水平，被开发用于治疗重症肌无力（MG）、寻常性天疱疮（PV）、免疫性血小板减少症（ITP）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）等由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病。
2020年5月，efgartigimod治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT达到主要研究终点：与安慰剂组相比，efgartigimod治疗组有更高比例的患者为应答者（67.7% vs 29.7%；p<0.0001）。此外，efgartigimod治疗组有40%的患者实现了最小症状表达（Vs安慰剂组的11.1%）。
2021年，Argenx公司向FDA递交efgartigimod治疗gMG的BLA，成为首个递交BLA的的抗FcRn单抗，而其同靶点竞争对手优时比的rozanolixizumab、强生的nipocalimab、HanAll Biopharma/和铂医药的HBM9161等处于3期临床。业界预测efgartigimod 2026年销售额有望达到25亿美元
2.bimekizumab
bimekizumab是一款靶向IL-17A和IL-17F的新型人源化单克隆IgG1抗体。IL-17A和IL-17F具有相似的促炎功能，并独立地与其他炎症介质合作，在多个组织中驱动慢性炎症和损害。bimekizumab通过对IL-17A和IL-17F双重抑制发挥作用，被开发用于治疗斑块型银屑病、银屑病关节炎、中轴型脊柱关节炎和化脓性汗腺炎等多种炎症性疾病。
2020年9月，FDA和EMA同时受理了bimekizumab用于治疗中重度斑块型银屑病成人患者的监管申请。Evaluate 估计bimekizumab上市后2026年的全球销售额将达到20亿美元。
值得一提的是，在治疗中重度斑块型银屑病的3期研究中，bimekizumab疗效优于强生IL-12/IL-23抑制剂Stelara（ustekinumab,乌司奴单抗）、艾伯维的Humira（adalimumab，阿达木单抗）和诺华的IL-17A抑制剂Cosentyx（secukinumab，司库奇尤单抗）。
3. faricimab
faricimab是首个专门为眼睛设计的双特异性抗体，通过作用于血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子A（VEGF-A）两个途径来治疗多种视网膜疾病。其治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD）4项全球3期临床研究一致表明：与Eylea（aflibercept，阿柏西普）每2个月一次给药方案相比，faricimab每4个月一次给药方案在视力增益方面显示出非劣效性。
faricimab是第一种在治疗DME和nAMD的3期研究中达到4个月一次给药间隔期的注射用眼药，有望成为15年来第一种治疗nAMD和近10年来第一中治疗DME的新型药物，对阿柏西普、康柏西普以及雷珠单抗等VEGF/VEGFR抑制剂构成威胁，业界预估其2026年销售额有望达到11亿美元。
4.abrocitinib
abrocitinib是一种口服小分子JAK1抑制剂，目前其与皮下注射制剂Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗，）治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的头对头3期JADE DARE（B7451050）研究取得积极结果：与Dupixent相比，abrocitinib在每一个评估的疗效指标上都具有统计学上的优越性，且其安全性与先前的研究一致。
由于辉瑞JAK抑制剂Xeljanz导致患者接连出现安全事件，出于安全考虑，多款JAK抑制剂的上市申请被延期或拒批。abrocitinib也不例外，其治疗成人和青少年（≥12岁）中度至重度特应性皮炎（AD）的新药申请（NDA）被推迟，Evaluate估计到2026年其销售额可能达到10亿美元。
2021年FDA已经批准的潜在重磅药
除了上述即将获批的重磅药，据不完全统计，截至目前2021年FDA已批准了多款潜在重磅药，详见下表。
- Skytrofa是全球唯一采用“瞬时连接（Transient Conjugation）”专利技术设计的人生长激素前药，每周给药一次。2021年8月，该药被FDA批准用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD），成为FDA批准的第一个治疗儿童GHD的长效生长激素疗法，Evaluate Vantage预测其2026年全球销售额有望达到15亿美元。值得一提的是，诺和诺德每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco）也已被FDA批准用于成人治疗GHD。该药是一种人生长激素（hGH）的长效类似物，是天然的hGH经过修饰后增强了与血浆蛋白白蛋白的结合，达到每周1次给药的目的。目前，Sogroya正在开发用于治疗儿童GHD。
- Aducanumab是渤健和卫材制药联合研发一款靶向β-淀粉样蛋白的重组嵌合人IgG1单抗，在争议声中于今年6月被FDA批准用于治疗早期阿尔茨海默病。Evaluate Pharma预测其2026年销售额有望达到49亿美元。
- Lumakras是全球获批的首个KRAS靶向药，2021年5月被FDA批准用于治疗携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者，业界预测其2026 年销售额将接近20亿美元.
- Zynlonta是全球批准的首款CD19靶向抗体偶联药物（ADC），2021年4月被FDA批准用于治疗已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、起源于低级别淋巴瘤和高级别细胞淋巴瘤的DLBCL。业界预测其2026年销售额有望达到10.25亿美元。
- Breyanzi最初由Juno研发，是一款CD19靶向CAR-T细胞疗法。与其他已经上市的CAR-T疗法，Breyanzi具有最好的安全性数据，其独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制（1:1），从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。2021年2月，该药被FDA批准用于治疗在两种或两种以上全身治疗的复发或难治性的大B细胞淋巴瘤成人患者，成为FDA批准的第4款CAR-T细胞疗法。业界预测，2024 年Breyanzi全球销售额将达到 13.8 亿美元。
- Lupkynis是一种钙调神经磷酸酶抑制剂，通过阻断IL-2蛋白炎症，稳定晚期狼疮肾炎患者可能受损的肾细胞。2021年1月，该药被FDA批准联合免疫抑制治疗方案治疗活动性狼疮肾炎的成年患者，成为继Benlysta之后FDA批准的第二种狼疮性肾炎治疗药物。于皮下或静脉注射的Benlysta相比，Lupkynis口服给药，患者依从性更好，业界预测其到2026年全球销售额或达10.63亿美元。
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