2023年最昂贵的药物排名:Hemgenix排第一,350万美元/每剂!
药物进化,经历了天然药物,到小分子药物,再到抗体药物,以及细胞和基因疗法的漫长的历程。抗体药物曾连续多年霸占全球药物销售额榜首,在细胞和基因疗法时代来临后,则一举登顶最贵药物(疗法)。
近期,Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵的药物排名。第1名为CSL Behring,uniQure拥有的用于治疗血友病B的Hemgenix,每剂费用高达350万美金。蓝鸟生物2款药物上榜,分列第2、第3。
1. Hemgenix
公司:CSL Behring,uniQure
疾病:血友病B(Hemophilia B)
每剂费用:350万美元
这种一次性基因疗法在11月获得了美国FDA的批准,用于治疗目前使用凝血因子IX预防性治疗的成人血友病B(《全球最贵“孤儿药”一针350万美元!首款成人B型血友病基因疗法!》)。
2. Skysona
公司:Bluebird bio蓝鸟生物
疾病:脑肾上腺脑白质营养不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)
每剂费用:300万美元
“没有最贵,只有更贵”。蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®获得美国FDA批准上市后,定价为300万美元,超越了自己的Zynteglo疗法,刷新纪录,再次成为“全球史上最贵药物”(《蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布!再刷新高,成为"全球最贵药物"》)。
3. Zynteglo
公司:Bluebird bio蓝鸟生物
疾病:输血依赖性地中海贫血(Transfusion-dependent thalassemia)
每剂费用:280万美元
4. Zolgensma
公司:诺华
疾病:脊髓性肌萎缩(Spinal muscular atrophy)
每剂费用:225万美元
5. Myalept
公司:Chiesi Farmaceutici
疾病:瘦素缺乏(Leptin deficiency)
每年成本:126万美元
6. Zokinvy
药品名称:Zokinvy
公司:Eiger BioPharmaceuticals
疾病:早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病(Hutchinson-Gilford progeria syndrome and processing-deficient progeroid laminopathies)
每年成本:107万美元
7. Danyelza
公司:Y-mAbs Therapeutics
疾病:复发性或难治性高危神经母细胞瘤(Relapsed or refractory high-risk neuroblastoma)
每年费用:101万美元
8. Kimmtrak
公司:Immunocore
疾病:葡萄膜黑色素瘤(Uveal melanoma)
每年费用:975520美元
9. Luxturna
公司:Spark Therapeutics
疾病:双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病(Biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease
每次治疗费用:850000美元
10. Folotyn
公司:Acrotech Biopharma
疾病:复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(Relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma)
每年费用:842585美元
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