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产业新闻丨中美瑞康siRNA新药进入2期临床阶段,治疗“渐冻症”

SOD1 渐冻症 siRNA
1月13日,中美瑞康宣布,其自主研发的 靶向 SOD1 突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)的创新siRNA疗法 RAG-17,已于浙江大学医学院附属第二医院完成2期临床试验首例患者给药。 RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新siRNA药物,依托该公司的SCAD™(智能化学辅助递送)递送平台技术开发。 该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默 SOD1 基因的mRNA表达,用于治疗携带 SOD1 基因突变的ALS。
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