5月7日，由于一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）的早期试验疗效不及预期，波士顿生物技术公司Entrada Therapeutics的股价当日暴跌57%，跌至每股6.85美元。 这是一项全球性随机、双盲、安慰剂对照的 I/II 期研究，旨在评估寡核苷酸疗法 ENTR-601-44 在 4 至 20 岁、适合接受 44 号外显子跳跃治疗的DMD门诊患者中的安全性、耐受性和有效性。 试验第一批给药组中，ENTR-601-44 在最后一次给药后六周使肌肉组织中正常化的肌营养不良蛋白水平增加2.36% （这是投资者关注的主要疗效终点） ——远低于 Entrada 此前预测的两位数增长。
2026-06-22
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