青少年血友病B临床研究有新进展。 血友病B是凝血因子Ⅸ(FⅨ)的编码基因突变导致的一种遗传性出血性疾病。 基因治疗通过补充功能性基因,可恢复合成具有正常凝血功能的FⅨ,是有望治愈该疾病的唯一方法。
《健康报》报道我院青少年血友病B临床研究新进展
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