2026 年 10 月 9 日,国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台更新重磅临床研究信息,一项针对罕见呼吸疾病自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的干细胞 Ⅱb 期临床试验完成公示。 信息来源/ 药物临床试验登记与信息公示平台。 自身免疫性肺泡蛋白沉积症属于罕见肺部疾病,九成以上肺泡蛋白沉积症患者为此分型,致病根源是体内产生大量抗 GM-CSF 抗体,打乱肺部巨噬细胞代谢平衡,导致肺泡内脂蛋白物质大量堆积,患者持续胸闷气短、血氧不足,严重时依赖吸氧,日常活动严重受限。
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