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填补两种罕见病无药可治空白，全球3期临床即将启动

罕见病信息网罕见病信息网
2025/04/09
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95
鼻咽癌

Azafaros前不久宣布，其主要产品nizubaglustat已获得美国和欧盟监管机构的孤儿药资格认定，用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis）。 此外，该公司的临床试验申请（CTA）已获得多个欧洲国家的批准，用于两项全球3期研究，研究该药物在GM1/GM2神经节苷脂贮积症和尼曼匹克病C型（NPC）中的疗效和安全性。 该公司的主要产品是一种潜在的治疗罕见溶酶体贮积症的药物，包括GM1/GM2神经节苷脂贮积症和NPC。

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