中国生物制药(1177.HK)下属企业南京正大天晴收到国家药品监督管理局药品审评中心核准签发的《药物临床试验批准通知书》,批准公司 自主研发的1类创新药 补体因子B(CFB)抑制剂NTQ5082胶囊开展补体参与介导的溶血性疾病的临床试验。 补体系统是体内重要的免疫效应放大系统,由多种血清蛋白和细胞表面蛋白组成, 参与介导多种溶血性疾病 ,例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)等。 PNH是一种由造血干细胞PIG-A基因突变造成的非恶性克隆性疾病,临床主要表现为血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、静脉血栓和骨髓造血功能衰竭等。








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