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药明巨诺CAR-T产品倍诺达的新适应症上市许可申请获国家药品监督管理局批准

细胞与基因治疗领域

2024/08/29

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布鲁顿酪氨酸激酶倍诺达 CAR-T

近日，药明巨诺（港交所代码：2126）宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）用于治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线及以上系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者的新适应症上市许可。这是药明巨诺针对倍诺达^®递交的第三项上市许可申请，并成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品。倍诺达^®于2022年3月被NMPA授予治疗r/r MCL的突破性治疗药物认定，并于2023年12月获得优先审评资格。

MCL是一种B细胞非霍奇金淋巴瘤，异质性高，目前无治愈措施¹。MCL患者以老年男性患者为主，诊断时多已处于晚期，预后较差²。虽近年来治疗方案有所发展，从传统化疗转变为新型靶向药物如布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）等，改善了部分r/r MCL患者的预后，但绝大多数患者仍会进展或复发，且治疗失败的患者总体生存期（OS）较短（6~10个月） ³。因此，仍需开发安全、有效的新策略，以克服目前r/r MCL治疗的局限性。

本次新适应症上市批准是基于一项将倍诺达^®用于治疗r/r MCL中国成人患者的单臂、多中心、关键性临床研究的结果。这项在中国开展的2期单臂开放研究纳入了接受过靶向CD20抗体、蒽环类或苯达莫司汀、BTKi治疗后的r/r MCL患者。患者在清淋化疗后接受了100×10⁶ CAR+T细胞。截至2023年8月7日，已完成59例患者的回输；基于59例可进行疗效评估的患者，瑞基奥仑赛展现了良好的临床反应，实现了较高的ORR和CRR（最佳ORR为81.36%，最佳CRR为67.80%），重度（≥3级）的细胞因子释放综合征（CRS）发生率为6.8%，重度（≥3级）神经毒性（NT）的发生率为6.8%。

药明巨诺高级副总裁、研发及註册负责人杨苏女士

我们很高兴有一款产品能够对这种疾病产生有意义的疗效，近七成复发或难治性套细胞淋巴瘤患者经瑞基奥仑赛治疗后获得完全缓解，安全性数据表明，该治疗总体上耐受性良好，倍诺达^®成为中国第一款用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的商业化CAR-T细胞产品。

参考文献

1. 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组, 中国抗淋巴瘤联盟. 套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国专家共识(2016年版)[J]. 中华血液学杂志, 2016, 37(9):735-741.

2. Herrmann A, Hoster E, Zwingers T, et al. Improvement of Overall Survival in Advanced Stage Mantle Cell Lymphoma[J]. Journal of Clinical Oncology, 2009, 27(4):511-518.

3. Burkart M, Karmali R. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma: Beyond BTK Inhibitors. J Pers Med. 2022 Mar 1;12(3):376.

关于瑞基奥仑赛注射液

瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其肿瘤适应症的商品名：倍诺达^®）是药明巨诺在巨诺医疗（一家百时美施贵宝的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL）以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线及以上系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL），成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达^®是中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定等三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。

关于药明巨诺

药明巨诺（港交所代码：2126）是一家独立的、创新型的生物科技公司，专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品，并致力于以创新为先导，成为细胞免疫治疗引领者。创建于2016年，药明巨诺已成功打造了国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台，以及涵盖血液及实体肿瘤的细胞免疫治疗产品管线。药明巨诺致力于以突破性、高品质的细胞免疫治疗产品给中国乃至全球患者带来治愈的希望，并引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。

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