洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野 审批动态 Med-Fine Family | EMA授予科金生物治疗Wisckott-Aldrich氏症候群的孤儿药资格认定

Med-Fine Family | EMA授予科金生物治疗Wisckott-Aldrich氏症候群的孤儿药资格认定

幂方健康基金幂方健康基金
2024/09/13
查看原文
536
孤儿药 Aldrich氏

内容 | 科金生物‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍
编辑 | Med-Fine Capital

日前，无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）宣布其针对Wisckott-Aldrich氏症候群（WAS）的细胞治疗管线获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（orphan drug designation），该决定基于欧洲药品管理局（EMA）的赞成意见。这是继丙酮酸激酶缺乏症管线后，科金生物获得EMA孤儿药资格认定的第二条在研管线。
WAS管线取得EMA孤儿药资格认定
（Union Register of medicinal products - Public health - European Commission (europa.eu)）

与目前在临床的慢病毒技术Wiskott–Aldrich syndrome管线通过基因增补的方式提供WAS蛋白不同，科金生物的基因替换技术是通过敲除变异WAS基因，并在原位插入正确的WAS基因。这在WAS蛋白表达、免疫细胞功能恢复等方面显示出显著的优越性，相关研究发表在Nature期刊（https://doi.org/10.1038/s41467-020-17626-2 ）。目前，小规模CMC已经完成验证，预期明年在国内进行临床试验。

“此次获得EMA孤儿药资格认定是我司针对WAS细胞治疗的重要里程碑，这对于全球的WAS群体来说也是一个好消息，因为它代表患儿多了一个挽救生命的希望。”科金生物创始人兼CEO王海峰博士表示，“这也是公司国际化竞争力的体现，我们将继续推进管线的开发及后续的全球商业化，期待早日给全球患者带来新生。”

幂方健康基金曾在2022年领投了科金生物的天使轮融资。

关于Wiskott-Aldrich 综合征（WAS）
Wiskott-Aldrich 综合征（WAS），也称湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，Wiskott-Aldrich 综合征（WAS）即被收录其中。这是一种X-连锁的隐性遗传病，随着年龄增长可能死于颅内出血，严重感染或者继发肿瘤等，一般患儿活不到15岁。
WAS主要是由WAS蛋白（Wiskott-Aldrich syndrome protein，WASp）基因突变所致。据统计，发病率为1/10万-1/40万，我国每年大约有100-300名WAS综合征的新增患者。目前，除了异体造血干细胞移植，没有其它有效治疗办法。
关于科金生物
无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）是一家实现大片段基因精准替换临床应用的基因治疗公司，自主专利的CRISPR3.0精准基因替换技术平台可以完整替换变异基因来治愈疾病，除安全性、有效性的优势外，该技术能够真正实现细胞形态功能上的修复，是基因治疗的理想工具。
科金生物的技术平台已经拥有成熟的CMC技术，公司管线丰富、应用广泛，其中针对丙酮酸激酶缺乏症（PKD）管线取得了EMA和FDA双孤儿药资格认证，并已完成国内临床IIT试验，顺利通过EMA pre-IND。针对Wiskott-Aldrich 综合征（WAS）管线也取得了EMA孤儿药资格认证。该技术平台解决了目前基因治疗面临的安全性以及有效性等问题，将推动世界基因治疗发展。
RECOMMEND

幂方3家被投企业上榜「第六批国家级专精特新“小巨人”企业名单」

Med-Fine月刊 | 凌科药业LNK01004治疗特应性皮炎临床1b期研究取得积极结果；澎立生物与东曜药业达成战略合作...
丹擎医药全球首个获得NMPA批准进入临床的PARG抑制剂DAT-2645
凌科药业宣布LNK01004在治疗特应性皮炎的临床1b期研究中取得积极结果
Med-Fine月刊 | 赛诺微4K荧光内窥镜摄像系统获证上市；礼邦医药首个商业化产品美信罗®中国首张处方落地...
Med-Fine月刊 | 双抗ADC药物研发平台拓济医药完成超亿元Pre-A轮融资；艾科脉获得蓝湾科创集团追加投资...

<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

相关资讯

  • 综合
FDA 前“守门人” 亲授：如何通过孤儿药认定抢占全球红利
罕见病信息网
2025-12-30
血霁生物B1轮融资超亿，获银行大额授信，推进血小板再生及创新药研发
细胞基因治疗前沿
2025-12-29
早期临床、孤儿药费用豁免政策收紧——美国PDUFA谈判生变
医药经济报
2025-12-23
中国孤儿药审批效率提升94.2%，39年中美两国罕见病药物批准情况分析（1983-2022）
罕见病信息网
2025-12-23
PDUFA VIII谈判动态：填补孤儿药漏洞，境外IND需缴费
识林
2025-12-10
Amvuttra登顶寡核苷酸疗法王座，重磅孤儿药启示
CPHI制药在线
2025-08-29
速递丨德昇济医药KRAS G12C抑制剂获FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格
医药观澜
2025-08-29
Mustang Bio CAR-T疗法MB-101获FDA孤儿药认定，股价单日暴涨180%
细胞基因治疗前沿
2025-07-10
IRA 政策下孤儿药研发遇阻：豁免条款引发罕见病治疗危机
生物制品圈
2025-06-23
孤儿药注册审评制度的国际现状及对我国的启示
凡默谷
2025-05-31

收藏

发表评论
评论区（0）

  • 暂无评论

    推荐资讯
    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台
    原料药

    最新资讯

    更多
    十五五战略规划

    中国药品审评

    更多
    数据来源： 更新时间：

    美国FDA批准药品

    更多
    数据来源： 更新时间：

    最新报告

    更多
    专利数据服务

    摩熵视频

    更多

    专题.策划

    更多

    最新会议

    更多
    添加收藏
      新建收藏夹
      新建收藏夹
      取消
      确认