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全球首个环状RNA药物获FDA新药临床试验许可

细胞与基因治疗领域

2024/10/27

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环状RNA药物

近日，RiboX Therapeutics（转录本（上海）生物科技有限公司）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其I/IIa期RXRG001研究（SPRINX-1研究）的IND申请, 2024.RXRG001是全球首个获得FDA IND批准的环状RNA疗法。这一标志性进展是环状RNA药物进入临床开发阶段的重要里程碑。首次人体SPRINX-1研究旨在评估RXRG001在辐射诱导的口干症和唾液分泌减退患者中的安全性和有效性。

头颈部肿瘤发病率持续上升，现已成为全球第六大常见恶性肿瘤。放射治疗是头颈部肿瘤的主要治疗方法，但其通常会导致患者唾液腺受损，唾液分泌显著减少，进而导致口干、咀嚼和吞咽困难以及口腔健康受损，严重影响患者长期的生活质量。目前临床上缺乏有效的治疗方法，在过去20年尚无新药获批用于治疗放射性口干症，仍存在巨大的未被满足的医疗需求。

作为新一代RNA疗法，环形RNA展现出高蛋白表达效率、低免疫原性以及良好的生产和工艺稳定性等多个方面的显著优势。RXRG001是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环形RNA药物，通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性，从而提高进入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干症状。非临床研究表明，RXRG001 展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。单次给药后可显著增加唾液流量，并且效果可持续长达四周。

RiboX首席医学官徐一甄博士表示：放射性口干症是头颈癌患者终身面临的健康问题。尽管目前放射治疗可以提高患者的生存率，但其对唾液腺的损害导致许多癌症患者的生活质量明显下降。RXRG001有望为放射性口干症患者提供一种有效且持久的治疗选择。我们对即将开展的临床试验充满信心，期待进一步评估其临床疗效和安全性。

RiboX联合创始人兼首席执行官张巍怡博士表示：RXRG001获得美国FDA临床试验许可，是对RiboX在环形RNA领域的创新能力、技术水平和全球竞争力的高度认可。RiboX将持续发挥环形RNA在治疗应用方面的独特优势，有力推进RXRG001的临床开发，早日为全球患者带来更多创新的治疗方案。

关于 RiboX Therapeutics

RiboX Therapeutics于2021年9月由陈玲玲博士、Dan Peer博士和张巍怡博士联合创立，致力于发现和开发完全工程化的环形RNA 疗法。公司总部及全球研发中心位于中国上海，并在美国新泽西州普林斯顿和以色列雷霍沃特设有分支机构。环形RNA作为新一代RNA疗法，是一种共价闭合的单链 RNA 结构。与线性mRNA 相比，环形RNA具有更好的稳定性和更低的免疫原性，可精准调节蛋白表达，能够克服现有mRNA 疗法的局限性，充分发挥 RNA 药物的治疗潜力。

RiboX以创新为驱动，在环形RNA分子设计及优化、LNP递送载体以及工艺放大生产等关键领域实现了全面突破，为环形RNA药物的临床开发提供了有力支持。产品管线涵盖多个治疗领域，包括放射性口干症、单基因遗传病，自身免疫病以及疫苗等。RiboX致力于开拓及引领新一代核酸药物的创新研究，为全球患者带来生命曙光。

E.N.D