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每 12 周一次！大冢制药获得一款「渐冻症」ASO 疗法全球权益

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2024/11/22
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454
FUS 大冢制药 渐冻症

了解企业： Otsuka

11 月 22 日，大冢制药宣布与 Ionis Pharmaceuticals 达成全球独家许可协议，获得生产和销售 Ionis 公司的 Ulefnersen（ION363）的权利。 Ulefnersen 是一种在研的反义寡核苷酸（ASO）疗法 ，拟开发用于治疗因融合肉瘤基因 ( FUS ) 突变引起的 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者 。 根据新闻稿， Ulefnersen 采用 每 12 周进行一次鞘内给药的方式，有 可能成为首个治疗 FUS-ALS 的药物 。

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