通过腰穿注射，首例受试者接受临床级通用型 iPSC 衍生亚型神经前体细胞新药 （XS228 细胞注射液） 治疗，未发生手术及围术期的并发症或其他不良事件，各项检测指标正常，平稳度过观察期并进入随访期。 2023 年获得美国食品药品监督管理局 （FDA） 认证授予孤儿药资格 ：成为首个中国自主 iPSC 衍生细胞药获得 FDA 认证并授予孤儿药资格 （Orphan Drug Designation） ，也是 全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的 iPS 衍生细胞药物 。 根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后 7 年市场独占权 （marketing exclusivity） 、免除 NDA/BLA 申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。
2026-07-26
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