2026年第30周07.20-07.26全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）映恩生物B7-H3 ADC拟纳入突破性疗法

7月20日，CDE网站显示，映恩生物的 DB-1311/BNT324 拟纳入突破性疗法，用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）和紫杉烷类化疗后进展的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。DB-1311/BNT324是映恩生物开发的一款B7-H3 ADC，其海外权益已于2023年4月被授予至BioNTech。

在一项全球多中心I/II期研究中，146例既往接受过多线治疗的mCRPC患者入组接受 DB-1311/BNT324（6mg/kg或9mg/kg，每3周1次）治疗。在129例疗效可评估的患者中，中位影像学无进展生存期（rPFS）为11.3个月，中位总生存期（OS）为22.5个月。亚组分析显示，84例既往未接受过³⁷⁷Lu-PSMA-617治疗的患者中位rPFS为13.6个月；45例既往接受过³⁷⁷Lu-PSMA-617治疗的患者疗效与整体人群相当，中位rPFS同样为11.3个月，中位OS尚未达到。

安全性方面，DB-1311/BNT324延续既往的优异表现，未发生新的安全性信号。最常见的治疗相关不良事件（TRAE）为恶心及血液学相关事件，且主要为1–2级。在110例接受6mg/kg（每3周一次）DB-1311/BNT324治疗的患者中，22例（20.0%）发生3级TRAE，6例（5.5%）发生导致停药的TRAE，未发生导致死亡的TRAE，提示该药物具有可控且可管理的安全性特征。

（2）西比曼生物CAR-T疗法候选产品C-CAR168获欧洲药品管理局优先药品认定

7月20日，西比曼生物宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已授予其新型自体靶向CD20/BCMA CAR-T候选产品 C-CAR168 优先药品（PRIME）认定，该疗法用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）伴或不伴狼疮肾炎（LN）。此次 C-CAR168 获得EMA PRIME认定，标志着CAR-T疗法用于治疗SLE已获得全球重要监管机构的认可。

在既往CAR-T疗法已展现出的临床潜力基础上，西比曼充分发挥其在双靶点CAR-T技术开发方面的丰富经验，设计开发了这款新型靶向CD20和BCMA的自体双特异性CAR-T疗法。这款经优化设计的新一代CAR-T疗法通过同时靶向自身反应性B细胞和产生抗体的浆细胞，更有效地应对狼疮的潜在免疫病理机制，旨在实现更深、更持久的疾病缓解，同时保持良好的安全性。2025年5月，美国FDA也曾授予 C-CAR168 再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗包括LN在内的难治性SLE。

（3）诺华在美递交抗体偶联寡核苷酸疗法上市申请

7月21日，诺华（Novartis）在第二季度财报中披露，已经向美国FDA递交抗体偶联寡核苷酸疗法 delpacibart zotadirsen（del-zota）的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准该疗法用于携带可能适合采用外显子44跳跃策略治疗的基因变异的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

Del-zota 由靶向转铁蛋白受1（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成。TfR1在肌肉组织中高度表达。这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生接近全长、具有功能的内部截短型抗肌萎缩蛋白。靶向TfR1的单克隆抗体可以通过与肌肉细胞表面的受体相结合，增强寡核苷酸的肌肉特异性递送。该疗法曾获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗适用于外显子44跳跃治疗的杜氏肌营养不良症患者。

（4）金赛药业VEGFR2单抗在华申报上市

7月21日，CDE网站显示，长春金赛药业的金妥昔单抗注射液上市申请获受理，该药是国产首个申报上市的抗VEGFR2单抗。依据其注册性临床研究进展，推测适应症为：联合紫杉醇注射液用于一线治疗失败后的晚期胃或胃食管结合部腺癌。金妥昔单抗能够特异性的与人VEGFR2胞外结构域相结合，通过阻断VEGFR2相关信号通路，抑制肿瘤新生血管生成，从而抑制肿瘤细胞生长。

从全球研发进度来看，目前仅有一款VEGFR2单抗获批上市，即礼来的雷莫西尤单抗。除了金妥昔单抗外，还有2款处于III期临床开发阶段的VEGFR2单抗，即步长制药BC001、康方生物普洛西单抗，另有一款处于II/III临床阶段，即东方百泰JY025。

（5）信达生物每周一次口服小分子GLP-1在华申报临床

7月21日，CDE官网显示，信达生物 IBI3042 的临床试验申请获得NMPA受理，这是全球首款进入临床阶段的小分子GLP-1周制剂。2026年6月，信达生物在2026年ADA科学会议上公布了IBI3042的临床前研究数据。在hGLP-1受体敲入小鼠及肥胖食蟹猴模型中系统评估的 IBI3042 的药代动力学与药效学特征表明IBI3042有望以每周一次的口服给药方案，为糖尿病及肥胖患者提供兼具疗效优势与用药便利性的治疗选择。

（6）柯君医药THR-β激动剂CG-0416在澳大利亚启动1期临床

7月21日，柯君医药宣布，其自主研发的新一代口服高选择性THR-β激动剂 CG-0416 已获得伦理委员会批准及所在地监管许可，在澳大利亚正式启动1期临床试验，并拟于近期开始健康受试者入组。

CG-0416 基于柯君医药自主构建的璞玉前药技术平台设计，通过创新设计及结构优化实现了多项差异化优势：肝脏靶向：药物在肝内高效释放活性成分，全身暴露水平低，减少肝外组织的脱靶效应；改善代谢指标：显著降低肝脏脂肪含量，改善血脂谱以及血糖水平；减脂保肌双重获益：单药减重效果与主流GLP-1受体激动剂相当，且有效减少肌肉流失；与GLP-1类药物联用呈现显著协同增效潜力，进一步增加减重幅度的同时保留肌肉；规避CYP代谢途径：通过酯酶水解激活，规避CYP450氧化代谢，降低药物相互作用（DDI）同时减少个体药效差异；高口服生物利用度：口服生物利用度高达92%，给药剂量低，安全性与耐受性良好，适合长期用药。

柯君医药新闻稿表示，上述特性使 CG-0416 有望为肥胖、代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）等慢性代谢性疾病提供一种疗效、安全性与用药依从性全面良好的口服药物新选择。

（7）诺和诺德血友病A双抗新药迪纳西米单抗在华申报上市

7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，诺和诺德（Novo Nordisk）申报的1类新药迪纳西米单抗注射液上市申请获得受理。

公开资料显示，迪纳西米单抗（Mim8）为是一种在研皮下注射FVIIIa模拟物抗体。通过皮下注射给药，可将凝血因子IXa和凝血因子X桥接在一起。这一作用可模拟凝血因子VIIIa的功能，帮助恢复机体生成凝血酶的能力，从而促进血液凝固。

今年7月，诺和诺德公布了3期FRONTIER4扩展研究的新数据。该研究评估了在研皮下注射预防治疗药物迪纳西米单抗，在伴/不伴抑制物的血友病A儿童、青少年及成人患者中的长期安全性和有效性，涵盖每月一次、每两周一次及每周一次等不同给药频次。上述结果已在法国巴黎召开的国际血栓与止血学会（ISTH）年会上公布。

（8）海思科CFB抑制剂HSK39297在华获批上市

7月23日，国家药监局（NMPA）官网显示，海思科的琥珀酸思普可泮片获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是第二款获批上市的国产补体B因子（CFB）抑制剂。

HSK39297是海思科自主研发的一种高效的选择性CFB小分子抑制剂，通过抑制FB活性从而阻断旁路途径（AP）的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。

临床研究结果表明，HSK39297安全耐受性良好，在不同年龄、性别、PNH病程时长、治疗前Hb水平的亚组人群中均可观察到良好的疗效，表明不同亚群的患者均可显著获益。HSK39297在改善贫血、减少输血需求、缓解疲劳症状等方面较依库珠单抗均有显著的治疗优势，且疗效可长期维持。

（9）正大天晴抗乙肝1类新药IM-101注射液在华获批临床

7月23日，正大天晴宣布其1类新药 IM-101注射液 在中国获批临床，拟开发用于治疗慢性乙型肝炎。IM-101是一款靶向PreS1的创新型重组融合蛋白，属于慢性乙型肝炎（CHB）治疗性疫苗，具有打破免疫耐受、重建慢性乙型肝炎病毒（HBV）特异性免疫应答的潜力。

据正大天晴新闻稿介绍，IM-101具有诱导多重免疫效应的潜力。在体液免疫层面，preS1特异性抗体可直接中和完整病毒颗粒，阻断病毒经NTCP受体进入肝细胞，减少HBV再感染及cccDNA库的持续补充；在细胞免疫层面，可激活HBV特异性T细胞应答，通过细胞杀伤及非细胞杀伤途径清除cccDNA转录活性肝细胞，减少病毒储存库，为实现CHB功能性治愈提供关键治疗策略。

（10）武田维得利珠单抗儿童适应症在华拟纳入优先审评

7月24日，CDE网站显示，武田的注射用维得利珠单抗拟纳入优先审评，适应症为：2岁及以上儿童中度至重度活动性溃疡性结肠炎/克罗恩病。

维得利珠单抗是一款抗α4β7单抗，可与表达在记忆T淋巴细胞表面的α4β7整合素特异性结合，阻断α4β7整合素与粘膜地址素细胞粘附分子-1（MAdCAM-1）相互作用，抑制记忆T淋巴细胞迁移至肠道的炎症组织，从而减少肠道黏膜炎症。

此次优先审评申请，得到了两项随机、双盲、多中心III期儿科临床试验数据的支持，这两项试验分别针2至17岁的儿童患者：KEPLER试验针对溃疡性结肠炎患者（NCT04779307），WEBB试验针对克罗恩病患者（NCT04779320）。

值得注意的是，美国FDA已于6月9日受理了维得利珠单抗用于该适应症的补充生物制品许可申请。若未来顺利获批，维得利珠单抗将成为唯一一个专门针对2岁及以上中度至重度活动性溃疡性结肠炎或克罗恩病患儿的治疗药物。

1.4.2 本周全球TOP7积极/失败临床结果

（1）恒瑞医药公司公布瑞普泊肽3期临床试验研究数据积极

7月20日，恒瑞医药宣布，GLP-1/GIP双重受体激动剂 瑞普泊肽（HRS9531，大中华区外称KAI-9531）注射液治疗中国2型糖尿病初治人群的3期临床试验 （HRS9531-302）取得积极顶线结果，主要终点及所有关键次要终点均达到优效。恒瑞医药计划近期在中国提交瑞普泊肽注射液用于成人2型糖尿病患者血糖控制的新药上市申请（NDA），Kailera Therapeutics正在推进瑞普泊肽治疗肥胖症的全球临床研发。

HRS9531-302临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（NCT06650007），旨在评估瑞普泊肽注射液 2 mg、4 mg与安慰剂相比，治疗单纯饮食运动干预后血糖控制不佳的成人2型糖尿病受试者的有效性、安全性与耐受性。恒瑞医药计划在即将召开的科学会议上分享瑞普泊肽注射液3期降糖临床试验的更多数据。

（2）诺诚健华公司公布坦昔妥单抗联合来那度胺和R-CHOP方案3期临床试验研究数据积极

7月21日，诺诚健华宣布，国际医学期刊《柳叶刀》主刊近期刊登坦昔妥单抗联合疗法治疗初治弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）全球3期frontMIND研究结果。结果显示，相较于标准疗法R-CHOP方案，坦昔妥单抗联合来那度胺和R-CHOP的方案（tafa-Len-R-CHOP ）可使疾病进展或死亡风险降低25%，显著改善患者无进展生存期，在经中心病理复核确诊为DLBCL患者事后分析中，疗效获益更加突出。在此前结束的2026欧洲血液学协会（EHA）年会上，frontMIND研究结果在最高级别的全体大会上以口头报告形式重磅发布。

（3）吉利德科学公司与默沙东公布3期ISLEND-1和ISLEND-2临床试验研究数据积极

7月21日，吉利德科学公司（Gilead Sciences）与默沙东（MSD）宣布，3期ISLEND-1和ISLEND-2临床试验的详细结果将首次在第26届国际艾滋病大会（AIDS 2026）上公布。

Islatravir 是一种下一代核苷类似物，具有包括抑制HIV-1逆转录酶易位在内的多重作用机制；lenacapavir则是一款“first-in-class”的衣壳抑制剂，可在HIV-1生命周期的多个阶段发挥干扰作用。Islatravir 和 lenacapavir 的效力及药代动力学特征使二者能够组成完整的每周一次单片HIV治疗方案。

第48周主要终点结果显示，对于已实现病毒学抑制，并从全球指南推荐的 Biktarvy（ISLEND-1）或其他标准每日口服抗逆转录病毒治疗方案（ISLEND-2）转换治疗的HIV感染成人患者，在研每周一次口服单片HIV治疗方案 islatravir/lenacapavir（ISL/LEN）具有良好疗效。ISL/LEN的安全性特征总体与ISLEND试验中所研究的对照治疗方案相似，且未发现新的安全性问题。这些数据将构成监管申报的基础。

（4）Arrowhead Pharmaceuticals公司公布siRNA疗法plozasiran的III期临床试验数据积极

7月22日，Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布，siRNA疗法 plozasiran 治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的全球3期SHASTA-3和SHASTA-4临床研究取得积极顶线结果。SHASTA-3和SHASTA-4研究均成功达到甘油三酯水平较安慰剂降低的主要终点，并达到两项研究中所有预设的次要终点，其中包括与安慰剂相比，急性胰腺炎发生率获得具有统计学意义的降低。在SHASTA-3和SHASTA-4研究中，患者每3个月接受一次25 mg plozasiran 皮下注射治疗后，第12个月时的甘油三酯中位降幅分别达到79%和81%，而安慰剂组的降幅约为27%。

Plozasiran已以Redemplo为商品名在美国、欧盟、中国、澳大利亚和加拿大获得监管批准，作为饮食控制的辅助疗法，用于降低经基因检测确认或临床诊断为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成人患者的甘油三酯水平。

Arrowhead计划基于3期SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3研究的数据，在全球多个国家和地区申请plozasiran用于治疗sHTG的上市许可，并计划首先于2026年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。

（5）Summit Therapeutics公司公ivonescimab联合含铂双药化疗的Ⅲ期临床试验更新后数据积极

7月22日，Summit Therapeutics公布了全球3期HARMONi临床试验更新后的总生存期（OS）分析结果。分析结果显示，与安慰剂联合化疗相比，ivonescimab联合含铂双药化疗在亚洲和西方患者中继续显示出积极的OS趋势，以及一致的疗效和安全性特征。

Ivonescimab是一款潜在“first-in-class”双特异性抗体，可通过阻断PD-1发挥免疫治疗作用，同时通过阻断VEGF发挥抗血管生成作用，并将两种作用整合于单一分子中。Ivonescimab由康方生物（Akeso）设计开发，Summit Therapeutics拥有其在相关授权区域的开发和商业化权益。

（6）瑞博生物公布小核酸新药vortosiran的2a期临床数据积极

7月22日，瑞博生物及其子公司Ribocure Pharmaceuticals（合称"瑞博生物"）公布了其靶向凝血因子XI (FXI) 的siRNA候选药物 vortosiran (RBD4059) 在欧洲完成的一项针对慢性冠状动脉疾病（CAD）患者的2a期临床研究的积极结果。

Vortosiran是瑞博生物基于RiboGalSTAR™肝靶向技术平台自主研发的靶向FXI的siRNA药物，通过特异性抑制FXI基因表达，阻断内源性凝血途径激活，实现精确的抗凝与抗血栓作用。研究表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会增加自发性出血风险。因此，FXI抑制已成为当前极具前景的潜在治疗手段，既能有效预防血栓形成，同时相较于现有抗凝疗法具有更高的安全性。基于研究结果，该公司已启动了一个包含多项2b期试验在内的ORBIT-XI (Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis) 开发计划，旨在推动 vortosiran 快速进入涵盖多种适应症的3期临床开发。

（7）礼来公布GLP-1R/GIPR/GCGR激动剂两项III期临床试验数据积极

7月23日，礼来宣布其GLP-1R/GIPR/GCGR激动剂 瑞他鲁肽（retatrutide）两项III期研究TRIUMPH-2、TRIUMPH-3均取得阳性结果。TRIUMPH-2研究纳入合并2型糖尿病的肥胖或超重成人受试者，试验设置4mg、9mg、12mg三种瑞他鲁肽给药剂量。治疗80周后，各剂量组平均体重依次下降29.8磅（12.7%）、45.4磅（19.1%）、49.6磅（20.8%）；糖化血红蛋白（A1C）最大平均降幅达1.6%。TRIUMPH-3研究纳入合并确诊心血管疾病的重度肥胖成人受试者（无论是否合并2型糖尿病），设置9mg、12mg两种瑞他鲁肽给药剂量，两组均展现出突出减重效果。治疗80周后，受试者最高平均减重55.8磅（22.6%）。因不良反应停药率方面，TRIUMPH-2：4mg组3.8%、9mg组11.6%、12mg组7.7%，安慰剂组4.9%；TRIUMPH-3：9mg组9.8%、12mg组13.5%，安慰剂组4.8%。

瑞他鲁肽 是目前全球进展最快的GLP-1R/GIPR/GCGR激动剂，礼来计划2027年第一季度向美国FDA提交瑞他鲁肽生物制品许可申请（BLA）。

同期事件：

1. 2026年第30周07.20-07.26国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第30周07.20-07.26国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第30周07.20-07.26国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.07.20-2026.07.26) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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