今日，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）。FDA的突破性疗法认定将加快这一候选药物的开发和审评。

MDS包括多种骨髓疾病，根据美国国立癌症研究所（NCI）估计，美国每年有超过1万人被诊断为MDS。MDS患者骨髓中不成熟的血细胞无法成熟或者称为健康的血细胞，导致血细胞或血小板水平下降。患者抵抗感染和凝血能力下降。大约30%的MDS患者将发展为急性髓系白血病（AML）。

Tibsovo是一款IDH1抑制剂，它已经获得FDA批准，治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性AML患者。在今年9月举行的第七届血液肿瘤学学会（Society of Hematologic Oncology）年会上，Agios公布了Tibsovo作为单药疗法，治疗MDS的1期临床试验结果。试验结果表明，Tibsovo具有良好的耐受性，并且在携带IDH1基因突变的复发/难治性MDS患者中与持久缓解和实现并维持输血独立性相关。

在12名接受Tibsovo治疗的患者中，截至2018年11月2日，75%（9/12）的患者产生响应，42%（5/12）的患者获得完全缓解（CR）。在获得CR的患者中，60%的患者在12个月时仍未复发，中位CR持续时间尚未达到。此外，9名（75%）患者在研究治疗期间有56天或更长时间不依赖输血。

“对于接受标准治疗后病情继续恶化的患者来说，他们迫切需要新的靶向疗法，”Agios公司首席医学官Chris Bowden医学博士说：“突破性疗法认定标志着FDA对Tibsovo单药疗法治疗这些患者的潜力的认可。我们最近重新启动使用Tibsovo治疗MDS的临床试验，力争积累足够的数据，就这一适应症递交监管申请。“

参考资料：

[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) for the Treatment of Adult Patients with Relapsed or Refractory Myelodysplastic Syndrome with an IDH1 Mutation。 Retrieved December 16, 2019, from http://www.globenewswire.com/news-release/2019/12/16/1961210/0/en/Agios-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-TIBSOVO-ivosidenib-for-the-Treatment-of-

Adult-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Myelodysplastic-Syndrome-with-an-IDH1-Mut.html