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礼来拟13亿美元收购Verve Therapeutics，布局基因编辑疗法
6月17日，礼来以13亿美元收购基因编辑公司Verve Therapeutics，包括10亿美元预付款和3亿美元里程碑付款。Verve股价盘后暴涨75%，市值达5.59亿美元。其PCSK9基因编辑疗法VERVE-102 1b期数据积极，计划2025年启动2期临床。礼来凭借糖尿病/肥胖药物（预计年销302亿美元）的资金优势，持续加码创新疗法收购。 -
新芽基因GEN6050X完成DMD首例人体给药，基因编辑疗法步入临床
新芽基因宣布其DMD碱基编辑药物GEN6050X完成首例人体给药，通过编辑突变基因恢复抗肌萎缩蛋白表达，有望为DMD提供治愈方案。GEN6050X已进入中美IND申请流程，标志着DMD治疗进入基因编辑时代。该药物基于新芽独特的TAM技术，在中国医学科学院北京协和医院进行临床试验。 -
Prime Medicine公司的先导编辑疗法：PM359获FDA批准临床
4月30日，由知名基因编辑专家刘如谦教授创立的领先基因编辑公司Prime Medicine宣布，该公司为在研先导编辑（prime editing）疗法PM359递交的IND申请已经获得美国FDA的许可，用于治疗慢性肉芽肿病（CGD）。 -
营收大涨309%！基因编辑龙头公布2023财报
2月21日，基因编辑龙头CRISPR Therapeutics公布2023年财报：总营收3.71亿美元，同比大增309% -
FDA批准CRISPRCas9基因编辑疗法治疗β地中海贫血
1月16日，美国FDA批准基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel，商品名：Casgevy) 用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。 -
首款CRISPR基因编辑疗法在美获批！再生元、邦耀生物...多家企业布局！
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel，简称exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
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