4月30日，由知名基因编辑专家刘如谦教授创立的领先基因编辑公司Prime Medicine宣布，该公司为在研先导编辑（prime editing）疗法PM359递交的IND申请已经获得美国FDA的许可，用于治疗慢性肉芽肿病（CGD）。这使该公司能够启动全球性的1/2期临床试验。

新闻稿指出，这是先导编辑技术首个获得许可的IND，标着新一代基因编辑技术临床转化的重要里程碑。

受此消息的影响，公司股价大涨9.83%，目前市值5.83亿美元。

PM359是Prime Medicine在血液学和免疫学领域的首个候选疗法，针对的是慢性肉芽肿病的p47phox变体。PM359通过先导编辑器在体外修改自体造血干细胞（HSCs）。临床前研究显示，这些编辑器可以高效率纠正携带病因突变细胞的DNA。PM359已获得美国FDA授予的罕见儿科药物认定和孤儿药资格。

该1/2期临床试验旨在评估PM359在成人和儿科研究参与者中的安全性、生物活性和初步疗效。最初的研究参与者将是病情稳定的成人。如果在这一队列中展示出安全性和生物活性，该研究计划招募有活动性感染或严重炎症的参与者，以及青少年和儿科参与者。Prime Medicine预计将在2025年公布来自该研究的初步临床数据。

Prime Medicine总裁兼首席执行官Keith Gottesdiener医学博士说，我们很高兴我们的首个候选产品PM359取得了这一重要的里程碑，这代表了首个Prime Editor候选产品的IND批准，也是下一代基因编辑领域的重大进步，基于我们临床前研究的数据，我们相信PM359有潜力充分改善CGD的流行致病突变，从而改善这些患者的疾病。我们期待按计划启动我们的1/2期试验，并进一步确定PM359对这种疾病患者的潜在治疗效果。

今年3月，Prime Medicine成功完成了22,560,001股普通股的公开发行，其中包括承销商全面行使选择权购买的3,360,000股，以及以预融资认股权证形式取代部分投资者普通股的3,200,0005股。此次发行在扣除相关费用前，为Prime Medicine带来了约1.61亿美元的收益。

在上市之前，Prime Medicine 曾通过两轮融资筹集了超3亿美元，并在2022年的首次公开募股中募集了1.75亿美元。今年1月，该公司还从囊性纤维化基金会（CFF）获得了1500万美元的资金，用于启动囊性纤维化的基因编辑计划。

目前，Prime Medicine正围绕核心重点领域推进多样化的研究治疗项目组合：血液学和免疫学、肝脏、肺、眼科和神经肌肉。

公司在研管线

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