1月16日，美国FDA 批准 Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel，商品名：Casgevy) 用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。这是Casgevy获批的第2个适应症。
Casgevy药品基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
早在2023年12月8日，美国FDA批准Casgevy上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。
2023年11月16日，Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel）获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗SCD和TDT。
Casgevy原名CTX001™，是一种研究性、自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过编辑患者自身的造血干细胞，使得患者血红细胞可以产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，以治疗输血依赖性β-地中海贫血和镰状细胞病。
2015年，CRISPR和Vertex达成战略合作，专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分割项目成本和利润。
作为SCD的基因疗法，蓝鸟生物的Lyfgenia与Casgevy同一天获批，然而Casgevy更具优势：一是价格优势，Casgevy定价220万美元，Lyfgenia定价310万美元；二是接受Lyfgenia治疗的患者发生血癌而被黑框警告，Casgevy则没有。
作为TDT的基因疗法，虽然 Casgevy没有定价，但蓝鸟生物于2022年8月获FDA批准的 Zynteglo，定价为280万美元。
如果Casgevy作为TDT疗法的定价比蓝鸟生物的疗法要低，那么，无论是用于SCD还是TDT，Casgevy都更具竞争力。
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