HAMP
HAMP靶点全景洞察，整合HAMP相关内容 38 条、相关药物 12 个、研发企业 14 家、全球新药 46 个、注册申报 7 项，收录专业报告 5 份，并实时追踪HAMP临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上HAMP数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解HAMP领域进展。
HAMP核心数据概览
HAMP资讯动态
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超罕见病新药！INCB000928片拟纳入突破性治疗程序审批动态今日，CDE官网显示，Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司申报的创新药 INCB000928片 拟被纳入突破性治疗程序，拟 用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO) 。 FOP ，又称为进行性骨化性肌炎（myositis ossificans progressiva, MOP）或“石人病（stone man disease）”，患病率约为1/120 万～1/200 万，且无性别、种族、民族或地理易感性。 INCB000928（zilurgisertib）是一款口服小分子ALK2（ACVR1）抑制剂。新药社2026-03-18271进行性骨化性纤维发育不良 ACVR1 ALK2
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Disc Medicine在ASH年会上公布DISC-0974治疗骨髓纤维化贫血的积极数据研发注册政策Disc Medicine公司公布了其在ASH年会上展示的DISC-0974治疗骨髓纤维化贫血的初步数据。数据显示，使用DISC-0974治疗显著降低了患者体内的Hepcidin水平并提高了铁含量，这对改善贫血症状具有积极影响。研究纳入了47名患有骨髓纤维化贫血的成年患者，包括接受或不接受JAK抑制剂治疗的患者。初步结果显示，DISC-0974治疗与Hepcidin水平下降超过75%和血清铁水平升高相关，其中非输血依赖型患者血红蛋白水平增加超过1 g/dL，低输血负担的输血依赖型患者达到输血独立，高输血负担的输血依赖型患者输血需求减少50%。此外，DISC-0974与FACIT-Fatigue评分改善相关，且总体耐受性良好。GlobeNewswire2025-12-06439Disc Medicine Inc HAMP
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Blood 封面文章｜安鹏/罗永挺/罗俊杰/王培娜发现内皮细胞铁感应新机制医投速递中国农业大学营养与健康系及河北医科大学基础医学院的研究团队在Blood杂志上发表封面文章，揭示了肝窦内皮细胞mTORC2-Foxo1轴作为铁感应器，通过调控Bmp2和Bmp6的转录表达来调节全身铁稳态。研究发现，mTORC2的特异性成分Rictor蛋白在铁的作用下被溶酶体降解，增强了Foxo1的入核活性，进而上调Bmp2和Bmp6的转录表达，刺激邻近肝细胞中Hepcidin的合成。该研究为理解机体铁代谢稳态调控提供了新的见解，并提示内皮细胞Foxo1可能是干预铁代谢紊乱疾病的潜在靶点。微信公众号2025-10-11316中国农业大学 mTORC2 HAMP
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市值54亿美元！强生拟收购Protagonist交易并购10月10日， 华尔街日报报道称强生公司（NYSE：JNJ）正在与合作伙伴 Protagonist Therapeutics（NASDAQ：PTGX）进行收购谈判，随后 Protagonist 美股盘中大涨，截止收盘每股87美元，涨幅约30%，最新市值54亿美元。 强生收购Intra-Cellular ）。 一笔潜在的交易预计将大大超过 Protagonist 的市值，包括交易溢价，并通过两种实验药物推动强生的免疫和癌症药物组合。Medaverse2025-10-11337Johnson & Johnson Protagonist Therapeutics Inc Intra-Cellular Therapies Inc
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CAR-T疗法进入减肥领域！一针实现长期肥胖和糖尿病管理；被FDA取消认定3年后，罕见血液病新药强势逆风翻盘审批动态在家15秒内完成给药，重磅阿尔茨海默病疗法再获FDA批准。 Leqembi（lecanemab）是一款由卫材与渤健联合开发的阿尔茨海默病（AD）疗法，靶向β-淀粉样蛋白。 该药于2023年7月获得美国FDA完全批准，成为 20年来首个获此批准的阿尔茨海默病新药 。金斯瑞生物2025-09-05169糖尿病 肥胖 适应障碍
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行业研究 | 破晓在即：全球临床3期多肽药物管线深度盘点 (2)临床研究尤其在代谢疾病治疗领域， semaglutide 与 tirzepatide 的成功上市与快速放量，不仅显著推动了糖尿病与肥胖治疗模式的演进，也充分展示了多肽类药物在疗效、安全性与患者依从性之间的优越平衡。 这些“先行者”强化了行业对多肽平台可开发性与商业潜力的认知，带动多家企业围绕不同靶点与适应症加速推进多肽新药研发。 随着递送技术、结构修饰策略与生产工艺的持续进步，越来越多的多肽候选药物正处于关键的 III 期临床阶段，覆盖代谢、感染、肿瘤、神经系统和自身免疫等多个治疗领域。中肽生化2025-07-04841替尔泊肽 糖尿病 肥胖
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3月制药领域的重要交易交易并购（ 2025西派会将于5月9-10日在广州举办 ，顶尖智慧共聚，帮助广大临床医生更好把握AI+医疗的未来趋势和技术应用，大会现正火热报名中。 2025年3月，生物制药公司加速了在小分子药物、双特异性抗体和蛋白治疗药物等领域的药物开发。 阿斯利康和诺和诺德是当月主要的合作伙伴，此外，相较于二月，并购也有所增加。新康界2025-04-14156AstraZeneca PLC 帕金森病 Fortress Biotech Inc
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日本药企对小核酸的热情日渐增长公司动态近期，两大日本药企第一三共和小野制药同时在小核酸赛道进行了新一轮的布局合作。 这体现了日本创新药企对小核酸药物的热情。 Sapablursen是一款在研的反义寡核苷酸（ASO）药物，其旨在通过抑制TMPRSS6来增加肝细胞中铁调素（铁调素是铁稳态的关键调节剂）的产生，从而有助于治疗各种血液疾病。佰傲谷BioValley2025-03-15120TMPRSS6 血液疾病 HAMP
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9.4亿美元！小野制药引进一款Ionis开发的sapablursen全球权益交易并购3月11日，Ionis Pharmaceuticals和小野制药（Ono）宣布已签订一项许可协议，根据该协议，小野获得sapablursen开发和商业化的全球独家权利，sapablursen是一种用于治疗真红细胞增多症（PV）的RNA靶向药物，这是一种罕见且可能危及生命的血液病。 Sapablursen目前正在完全注册的2期IMPRSSION研究中对患有PV的成年人进行评估。 Sapablursen于2024年被美国FDA授予快速通道称号和孤儿药称号。Medaverse2025-03-12334真性红细胞增多症 Ionis Pharmaceuticals Inc HAMP
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2024 ASH开幕︱恒瑞医药创新药9项血液学领域研究亮相国际舞台！公司动态2024年第66届美国血液学会(ASH)年会已于当地时间12月7日在美国圣迭戈盛大召开。 ASH年会作为全球血液学领域最大最全面的国际盛会之一，每年都会汇集各国知名血液病学专家，分享全球最前沿的血液学研究进展和突破性临床数据。 本次大会，恒瑞医药自主研发的1类创新药TPO受体激动剂海曲泊帕(恒曲 ® )、PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗(艾瑞卡 ® )、第二代长效G-CSF产品硫培非格司亭注射液(艾多 ® )、合作引进1类创新药PI3Kδ抑制剂林普利塞(因他瑞 ® )以及未上市的补体因子B抑制剂HRS-5965等9项研究入围 1 ，其中1项研究入选口头(Oral)报告，8项研究接收为壁报。恒瑞医药2024-12-08113江苏恒瑞医药股份有限公司 HRS-5965胶囊 林普利塞
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β-地中海贫血患者铁过载相关适应症
进行中
Ⅰ期
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
医药生物行业周报：必贝特在小核酸领域的差异化布局开源证券股份有限公司10页116
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疾病治疗专题报告二：地中海贫血财通证券26页285
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迈威生物（688062）首次覆盖报告：全链条渐进式创新，即将收获差异化成果东方证券50页1584
HAMP-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
HAMP全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
HAMP相关适应症
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