2024年8月2日，药审中心举办了第八期“药审云课堂”，就新发布的有关文件进行宣贯，并对抗肿瘤药物研发、创新药临床研究、ICH相关指导原则等进行了解读，其中崔靖老师对《先进治疗药品药学审评常见问题及考虑》进行了解读分享。
崔靖老师来自药品审评中心-生物制品药学部，此次主要从概述、药学常见问题和考虑、小结三个部分进行了解读分享。针对药学常见问题和考虑部分，分别以CAR-T产品、干细胞治疗产品、溶瘤病毒产品以及AAV基因治疗产品为例，分享其药学审评中常见共性问题及相关考虑。本文主要对其中干细胞治疗产品药学审评常见问题及考虑进行分享。
分享之前，我们先了解一下“先进治疗药品”，那什么是“先进治疗药品”呢？
先进治疗药品（Advanced therapy medicinal product，ATMP)，是指经体外操作生产并在体内发挥作用的细胞治疗药品、基因治疗药品或组织工程药品，以及采用其他先进技术/方法生产的创新型药品等。与通常针对症状的传统药物不同，在某些情况下，ATMP甚至可以解决出现疾病的原因，例如通过纠正致病的遗传缺陷。
干细胞治疗产品作为先进治疗药品中的一种，干细胞产品具有细胞类型复杂多样、干性和多向分化能力、生产用物料复杂多样、非目的细胞控制手段有限、成瘤性和致瘤性等特点。结合干细胞产品临床审评情况，崔靖老师重点梳理了关键药学共性问题以及审评考虑。具体如下：
药学问题 | 审评考虑 | |
生产用物料控制 | 供者病原微生物筛查项目不全面 | 完善筛查种类，使用监管机构批准的血源筛查试剂盒，考虑窗口期对病原体筛查影响 |
人源/动物源性物料未开展充分外源因子评估 | 评估使用合理性，结合工艺和质量控制加强安全性评估并完善种属特异性病毒检测 | |
基因修饰细胞未筛选单克隆和建库 | 开展基因修饰细胞单克隆筛选，明确筛选和确认方法，建立细胞库并全面检定 | |
生产工艺 | 批次信息来源不清晰，可追溯性差 | 明确每个批次与细胞库批次对应关系 |
质量研究和控制 | 未开展非目的细胞检测和控制 | 建议结合产品类型和工艺特点明确非目的细胞类型，细胞表面标志物方法局限性，考虑开发特定方法 |
肿瘤细胞（如iPSC）残留检测方法不完善 | 建议优化检测方法，确保检测方法适用性，提高检测灵敏度，充分评估残留风险 | |
最后，先进治疗药品药学总结如下：
Ø产品类型不同风险不同，同类产品工艺不同风险也不同，结合产品和工艺特点，建立整体风险控制。
Ø深入理解和学习技术指南要求，规范开展药学研究。
Ø产品新，认知有限，采用多种技术手段和方法开展产品特性的研究。
Ø重视共性问题及技术要求，提高研发和申报质量，加强沟通交流。
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2026-03-09
35页
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