【CTR20263907】ZM-02眼用注射液在晚期视网膜色素变性患者中Ⅰ/Ⅱ期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20263907

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-10-19

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

视网膜色素变性

试验通俗题目

ZM-02眼用注射液在晚期视网膜色素变性患者中Ⅰ/Ⅱ期临床试验

试验专业题目

ZM-02眼用注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性、耐受性和初步有效性的、前瞻性、随机、双盲、假注射对照、剂量探索性Ⅰ/Ⅱ期临床试验

申办单位信息

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201203

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临床试验信息

试验目的

本研究为一项I/II期、两阶段、多中心、随机、假注射对照的剂量探索性研究，旨在评估不同剂量水平的ZM-02眼用注射液在晚期RP患者中的安全性、耐受性和有效性。主要目的为评估单次玻璃体腔内注射不同剂量ZM-02眼用注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性，次要目的为评估单次玻璃体腔注射不同剂量ZM-02眼用注射液在晚期视网膜色素变性患者中的初步有效性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 15 ；国际: 21 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书（Informed Consent Form，ICF）时参与者的年龄≥12岁且≤60岁（不论男女）；2.参考《视网膜色素变性的临床实践指南（2020年）》临床确诊为视网膜色素变性；3.符合以下晚期视网膜色素变性的特征：研究眼最佳矫正视力符合本入选标准第4项，黄斑区椭圆体带消失或外层视网膜明显萎缩，全视野视网膜电图提示视杆和视锥细胞反应严重降低或无可记录反应；4.研究眼的BCVA不优于指数视力；5.入组时研究眼的视力不优于对侧眼，对侧眼存在与RP相符的严重视功能损害；6.既往视力曾优于20/200（Snellen等效视力）；7.OCT影像学检查确认研究眼仍有视网膜内层结构（即椭圆体带消失，但视网膜神经纤维层[Retinal Nerve Fiber Layer，RNFL]厚度处于该年龄厚度的正常范围内）；8.研究眼球面等效屈光度在-6.00 D与+6.00 D之间；9.男性参与者必须同意在注射后的12个月内使用方案规定的有效避孕措施，并避免捐精；10.女性参与者为a)无生育能力女性（Women Of Non-Child-Bearing Potential，WONCBP）；或b）具有生育能力女性（Women Of Child-Bearing Potential，WOCBP）在筛选期和基线期妊娠检测结果为阴性, 且必须同意在注射后12个月内使用方案规定的有效避孕措施，且避免哺乳；11.能够理解并签署书面ICF#，愿意且能够完成所有研究流程，并能全程参与研究。对于12-17岁的参与者，其本人及父母/法定监护人均需签署ICF；

排除标准

1.患有干扰研究终点评估的眼部疾病（如晚期青光眼、角膜混浊、眼内肿瘤、活动性或复发性葡萄膜炎等）；2.任何可能干扰视觉功能或视网膜结构评估的其他视网膜疾病或病变，包括但不限于：严重视网膜血管性疾病（如糖尿病视网膜病变、视网膜静脉或动脉阻塞）、视网膜黄斑前膜、曾接受视网膜激光光凝术或视网膜玻璃体切除手术或黄斑前膜手术等内眼手术、黄斑水肿或囊性变，以及其他除RP外的视网膜病变；3.前房角狭窄或存在散瞳禁忌证；4.已知对皮质类固醇过敏或不耐受，或存在不适宜免疫抑制治疗的活动性感染；5.存在物质滥用，包括但不限于当前或近期（过去12个月内）有非法药物使用、物质滥用或酒精依赖史；6.存在任何精神疾病（如重度抑郁症、精神病、双相情感障碍）或认知障碍，且经研究者判断可能损害参与者签署知情同意、遵循研究程序的能力，或影响研究结果的解读；7.存在任何可能增加参与风险、干扰研究治疗或混淆RP安全性及有效性评估的系统性疾病或状态，包括但不限于：自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、多发性硬化）；未控制的代谢性疾病（如糖尿病、代谢综合征）；活动性胃肠道疾病（如糜烂性或出血性消化性溃疡、炎症性肠病）；以及其他经研究者判断认为不适合参与研究的系统性疾病；8.患有其他可能影响视觉功能的症状和/或疾病，包括但不限于青光眼、累及中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）/视神经的恶性肿瘤、多发性硬化症或CNS病变（不包括轻度白内障）；9.筛选前3个月内接受过眼部手术（包括白内障摘除术）；10.近5年内有恶性肿瘤病史，或当前正在接受恶性肿瘤治疗（不包括局部、低风险的皮肤癌[如基底细胞癌]）；11.可能增加机会性感染风险的免疫缺陷疾病（例如巨细胞病毒[cytomegalovirus，CMV]视网膜炎）；12.存在可能影响视网膜功能、增加研究相关风险或干扰研究评价的具有临床意义的血液系统疾病，包括镰状细胞病、地中海贫血、严重贫血或凝血功能障碍；13.人类免疫缺陷病毒（Human Immunodeficiency Virus，HIV）、梅毒、丙型肝炎病毒（Hepatitis C Virus，HCV）筛查阳性，或存在活动性、需治疗的乙型肝炎病毒（Hepatitis B Virus，HBV）（例如：乙肝核心抗体[Hepatitis B Core Antibody，HBcAb]阳性或乙肝表面抗原[Hepatitis B Surface Antigen，HBsAg]阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸[Hepatitis B Virus Deoxyribonucleic Acid，HBV-DNA]> 1000 copies/mL，或根据当地实验室检测方法高于定量检测下限）；14.外周血抗腺相关病毒（Anti-Adeno-Associated Virus，AAV）2中和抗体滴度>1:1000；15.筛选前6个月内或既往治疗药物的5个半衰期内（以较长者为准）参加过其他临床试验并接受了研究药物治疗；16.既往接受过基因治疗或寡核苷酸治疗；17.存在可能妨碍按照方案完成随访或长期评估的疾病或情况；18.因视觉、生理或注意力障碍无法或不愿配合研究程序（包括多亮度测试）；19.妊娠期或哺乳期女性，或不愿在研究药物给药后12个月内采取避孕措施者；20.经研究者判断不适合参与本研究的其他情况；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属同仁医院;首都医科大学附属同仁医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730;100730

联系人通讯地址