【CTR20262022】玻璃体腔注射VG901治疗CNGA1基因突变引起的视网膜色素变性的Ⅰb期安全性临床研究

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基本信息

登记号

CTR20262022

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

VG-901注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

VG-901注射液

首次公示信息日的期

2026-05-22

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

已确诊的CNGA1双等位基因突变引起的视网膜色素变性

试验通俗题目

玻璃体腔注射VG901治疗CNGA1基因突变引起的视网膜色素变性的Ⅰb期安全性临床研究

试验专业题目

玻璃体腔注射VG901（rAAV2.NN-CNGA1）治疗CNGA1基因突变引起的视网膜色素变性的前瞻性、单臂、开放标签的Ⅰb期安全性临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200080

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价单眼玻璃体腔注射VG901 的安全性和耐受性

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 18 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-08-06

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.患者自愿签署知情同意书；2.男性或女性，年龄 ≥ 18 周岁；3.临床明确诊断为RP；4.已确诊的CNGA1 双等位基因突变引起的视网膜色素变性（Confirmed pathogenic, biallelic mutations in the CNGA1 gene）；5.经过检查，研究者判定患眼有一定数量存活的视网膜感光细胞，且能够完成所有研究评估；6.研究眼（study eye）为较差视力眼且最佳矫正视力（Best-corrected visual acuity, BCVA）： HM至60个ETDRS 字母；

排除标准

1.会影响研究结果的其他眼部疾病（如眼球混浊、晚期白内障、葡萄膜炎、弱视等）；2.曾患或患有青光眼、其他视网膜疾病史（如视网膜脱离）、玻璃体腔或视网膜下植入医疗器械；3.白内障眼部手术（筛选前 3个月内）；4.已知可导致遗传性视网膜疾病的其他基因致病突变， CNGA1 双等位基因致病性突变除外；5.单纯疱疹病毒眼部感染史；6.眼部恶性肿瘤病史；7.糖尿病未得到控制的患者（HbA1c > 7%）；8.其他疾病引起的视网膜病变—包括但不限于动脉高血压、既往血管性视网膜闭塞、外伤或后天性炎症、药物性眼药水禁忌症（如闭角型青光眼病史）、糖尿病（糖尿病视网膜病变，包括黄斑水肿）；9.对侧眼没有视功能或患者为独眼；10.任何原因引起的视神经萎缩；11.在筛选前 3 个月内接受过任何其他 RP 治疗的人，例如（但不限于）经角膜电刺激疗法；12.可能影响研究参与或结果评估的全身性疾病（如自身免疫性疾病）；13.有免疫缺陷史或其他可能增加 VG901注射治疗风险的病史；14.全身性疾病（如肝炎或人类免疫缺陷病毒 [Human immunodeficiency virus ,HIV] 感染）或血液分析（包括肾功能和肝功能）中医学相关的实验室指标异常（3 倍正常值上限 [Upper limit of normal, ULN]）；15.目前或最近（筛选前3个月内）参加过其他研究或服用过任何研究药物/系统性皮质类固醇/其他免疫抑制剂；16.对研究中使用的任何化合物有过敏史或敏感史；17.全身免疫抑制的禁忌症；18.出血风险增加的受试者（即在 VG901注射治疗前 7 天内使用过抗凝或抗血小板药物的受试者，以及国际标准化比率 > 2 或 Quick < 50% 或部分凝血活酶时间（Partial thromboplastin time, PTT）> 50 秒、血小板减少以及任何其他已知的凝血功能障碍的受试者）；19.有生育能力的受试者/伴侣不愿意在筛选至VG901注射治疗后 1年内采取适当的避孕措施；20.对于有生育能力的女性，筛选或基线时妊娠检测结果呈阳性；21.哺乳期女性；22.既往接受过任何 AAV 基因治疗产品；23.研究者认为受试者无法遵守研究方案要求或可能使受试者面临不可接受的参与风险的任何情况；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市第一人民医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200080

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