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九天生物医药(上海)有限公司

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公司全称:九天生物医药(上海)有限公司
国家/地区:中国/上海
类型:细胞和基因疗法的研发、生产商
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公司介绍:
九天生物医药(上海)有限公司(Geneception)成立于2019年,聚焦世界前沿的基因和细胞治疗领域,立足中国,放眼全球。针对罕见病及癌症治疗领域,推动新药研发与上市,满足病患需求。

基本信息

成立时间:

2019-06-03

员工人数:

51~100人

联系电话:

021-20293666

地址:

中国(上海)自由贸易试验区金科路2727号C栋2层01室

公司官网:

www.geneceptionbio.com

荣誉:
中国创新创业大赛优秀企业
创新创业大赛全国赛入围企业
企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 基因疗法
热门标签:
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

Skyline Therapeutics公司宣布,其针对视网膜色素变性(RP)的创新一次性基因疗法SKG1108获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药指定(ODD)。SKG1108利用创新的rAAV载体和新型AAV.0106衣壳,将编码光激活蛋白的单链DNA直接递送到视网膜,旨在通过生成新的光感受细胞来改善或恢复视力,补偿晚期RP患者中视杆细胞和视锥细胞的损失。RP是一种与超过100种不同基因或位点突变相关的遗传性视网膜疾病,导致渐进性视力丧失。目前,全球尚无有效治疗该疾病的药物。SKG1108有望为更广泛的RP患者提供治疗。孤儿药指定旨在鼓励罕见病治疗药物的研发,并为药物开发商提供包括税收抵免、临床试验费用豁免和上市后七年市场独占权等激励措施。Skyline Therapeutics是一家专注于罕见和严重疾病基因疗法的创新驱动型公司,其领先项目正在通过临床试验,并已获得美国FDA和中国CDE的监管批准和特殊指定。
九天生物旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)。该药物通过单次玻璃体腔注射,在眼内高效转导视网膜细胞,持续表达抗新生血管生长的蛋白,抑制眼内新生血管增生,阻断血管渗漏和视网膜水肿。SKG0106已在美国获得批准开展全球临床试验,并在中国和美国开展IND申报及临床研究。九天生物是一家全球性临床阶段基因治疗公司,致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法,拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队,已建立丰富的研发管线,覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域。
九天生物宣布其AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验获得FDA批准,即将开展针对nAMD的I/IIa期临床试验。SKG0106是九天生物自主研发的新型AAV载体,通过单次玻璃体腔注射导入眼内,高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白,具有特异性抑制VEGF生物活性的作用。临床前研究显示SKG0106具有卓越的靶组织趋向性、转导性和生物分布,以及高效持久抑制眼内新生血管生长的疗效及良好安全性。SKG0106的IND申报及临床研究的药物由九天生物全自有的先进AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产,该平台为公司研发管线项目提供高质量的基因治疗药物。
BioMarin和Skyline Therapeutics宣布了一项为期多年的全球战略合作,旨在发现、开发和商业化治疗遗传性心血管疾病的腺相关病毒(AAV)基因疗法。合作将利用Skyline Therapeutics的集成AAV基因疗法平台,专注于治疗扩张型心肌病(DCM),这是一种没有针对性治疗方案的渐进性疾病。根据协议,BioMarin和Skyline Therapeutics将合作进行发现和研究,直至提交新药研究申请(IND)。BioMarin将负责在美国、欧洲和拉丁美洲等地区进行临床试验,而Skyline Therapeutics则负责亚太地区的商业化。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
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2020-08-18

九天生物医药(上海)有限公司

细胞和基因疗法的研发、生产商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮
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