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Gain Therapeutics Inc

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公司全称：Gain Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Gain Therapeutics, Inc.于2020年6月26日在特拉华州注册成立，是一家处于发展阶段的生物技术公司，致力于开发新颖的疗法来治疗蛋白质错误折叠引起的疾病，最初的重点是LSD，包括罕见遗传疾病和神经系统疾病。

基本信息

员工人数：

15~50人

联系电话：

1-301-5001556

地址：

4800 Montgomery Lane Suite 220 Bethesda Maryland 20814

公司官网：

www.gaintherapeutics.com

企业画像
行业领域：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Claude Nicaise ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Gwen Melincoff ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Eric Richman ——
Chief Executive Officer,Director 薪酬：
个人简介：——
Dov Goldstein ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Hans Peter Hasler ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
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企业动态

Gain Therapeutics 获得 250 万瑞士法郎的 Innosuisse 赠款，以推进 GBA1 帕金森病的先导项目
2023-05-03
瑞士创新机构Innosuisse向生物技术公司Gain Therapeutics Inc.的子公司GT Gain Therapeutics SA提供250万瑞士法郎（约280万美元）资金，以支持其研发针对GBA1型帕金森病的领先项目GT-02287。该项目旨在通过临床药理学和临床前研究，推进GT-02287在GBA1型帕金森病1期和2期临床试验中的进展。GT-02287是一种口服、脑渗透的allosteric小分子调节剂，能够靶向并绑定β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase），防止其降解并允许其运输到溶酶体，从而保护帕金森病的关键病理特征。Gain Therapeutics Inc.首席执行官Matthias Alder表示，Innosuisse的持续支持反映了公司迄今为止产生的丰富数据及其领先项目在治疗GBA1型帕金森病和其他神经退行性疾病中的疾病修饰潜力。
Gain Therapeutics 宣布 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症研究项目获得 Eurostars 和 Innosuisse 的资助
2023-03-21
Gain Therapeutics宣布获得Eurostars和Innosuisse的120万欧元资助，用于其领导的研究联盟开发针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AAT缺乏症）的创新小分子调节剂。该项目旨在利用Gain Therapeutics的计算发现平台SEE-Tx，识别蛋白质靶点上的新型变构结合位点，以恢复蛋白质的正确折叠并阻止导致AAT缺乏及其相关疾病的疾病级联反应。该研究联盟包括生物医学研究所、Newcells Biotech和赫尔辛基大学，旨在通过结合独特的靶向方法、新型体外和体内模型，推进AAT缺乏症相关代谢疾病的治疗。
Gain Therapeutics 推进克拉伯病项目并提供科学更新
2021-12-07
Gain Therapeutics公司宣布其针对克拉伯病（一种影响中枢和周围神经系统的遗传疾病）的治疗项目取得进展。公司正在开发一种调节剂，旨在稳定GALC酶并降低导致疾病的有毒底物——神经节苷脂，这可能是该致命疾病的首个治疗选择。初步研究表明，测试的化合物在胶质细胞培养中显著降低了神经节苷脂水平，这一发现值得进一步研究。公司计划在诱导多能干细胞和更复杂的体外模型中进一步评估这些化合物。
Gain Therapeutics， Inc. 宣布评估 STAR 化合物治疗戈谢病和帕金森病的患者来源 iPSC 研究取得积极顶线数据
2021-09-08
GT-02287和GT-02329两种化合物对GCase活性和相关参数具有积极影响，研究表明这两种化合物能够增加GCase蛋白水平并促进其向溶酶体的运输，同时降低葡萄糖脑苷脂和α-突触核蛋白-p129的水平。这些研究结果将在Michael J. Fox基金会即将举办的“从药物发现到临床：PD治疗新方法”网络研讨会上公布。Gain Therapeutics公司计划在2021年第四季度启动针对Gaucher病和GBA1型帕金森病的IND试验。该公司通过其专有的SEE-Tx平台发现了这两种STAR化合物，它们针对GBA1基因突变患者以及由于老化细胞过程导致GCase蛋白错折叠的患者。这些化合物有望治疗GBA1相关帕金森病，并通过诱导错折叠的GCase酶恢复其正确形状和酶活性。STARs作为一种小分子疗法，具有易于口服、可到达传统治疗难以触及的器官和组织（包括大脑、骨骼和软骨）等优势，且相对容易且成本效益高。这些积极结果显示出纠正GBA1通路功能障碍的潜力，这是帕金森病药物开发的主要目标。
Gain Therapeutics 和马里兰大学医学院宣布开展研究合作
2020-11-30
Gain Therapeutics与马里兰大学医学院合作，研究其针对酶的新型调节剂STARs在神经元性戈谢病和帕金森病细胞模型中的作用。STARs是一种新型小分子药物，旨在穿过血脑屏障，稳定有效酶以恢复功能并减少有毒底物。研究将由UMSOM的Ricardo A. Feldman博士领导，旨在阐明STARs的作用机制，包括对GCase酶活性和运输到溶酶体的影响，并评估预防PD多巴胺能神经元中α-突触核蛋白聚集的效果。该研究有望为这些疾病提供新的治疗选择。

融资信息

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投资方
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2021-03-18

Gain Therapeutics Inc

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医药研发/制造
化学&生物药

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2022-12-31
2021-12-31
截止日期
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2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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2022年

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季报

2026-05-11

【8-K】Current report

财务

2026-05-11

【ARS】Annual Report to Security Holders

年度报告(股东)

2026-04-28

【DEFA14A】Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material

其他

2026-04-28

【DEF 14A】Other definitive proxy statements

其他

2026-04-28

产品管线

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药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
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批准上市
其他/失败
/未知
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药物研发
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研发企业
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申请类型
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承办日期
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审评
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价格(元)
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