这个罕见肝病有药了!全球首款治疗药物获批!
2021年7月19日,欧盟委员会(EC)通过孤儿药、优先药物等方式批准Bylvay (odevixibat,A4250)用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(progressive familial intrahepatic cholestasis,PFIC)。据悉,这是全球第一个被批准用于治疗PFIC所有亚型的药物,它也代表了PFIC治疗方式的彻底转变。
摩熵医药(原药融云)
“蛇吞象”之后|亚洲第一的武田2020财年业绩强劲 2021指引继续攀升
日本武田制药是亚洲销售业绩最大的跨国生物制药公司,2019年1月8日,武田制药豪掷460亿英镑收购英国罕见病制药巨头Shire(生锐),可谓医药界的“蛇吞象”并购,前者随即跻身全球十大生物制药公司。这一经典收购案在当时尤为被外界瞩目。如今,已经过去了两年多的时间,2021年5月,武田公布2020财年业绩,虽然经历了疫情的冲击,但武田的业绩表现依旧强劲,并且有望在2021财年加速增长。
药融圈
AML新药|FLT3抑制剂吉瑞替尼中国售价及审评报告来袭
急性髓系白血病(AML)是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤,AML发生和进展与众多基因突变相关,如FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等等。其中,FLT3基因尤为重要,其为AML最常见的基因突变(FLT3基因突变是急性髓系白血病(AML)最常见的基因改变和预后不良因素,存在约25-30%的AML患者中)。FLT3突变型AML患者总体生存较差。
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