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同种异体细胞外囊泡疗法完成1/2a期首例给药，针对罕见儿童皮肤水疱病

医麦客News医麦客News
2024/08/15
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374
间充质干细胞 遗传性大疱性表皮松解症 同种异体细胞外囊泡疗法

了解企业： 奥克生物

据悉，这项名为“间充质干细胞衍生的细胞外囊泡用于治疗DBE的安全性研究”的1/2a期试验是一项前瞻性、非随机、多中心研究，旨在评估AGLE-102多剂量在治疗慢性病灶中的安全性和有效性。 遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一种先天性的罕见遗传性皮肤病，呈常染色体显性（AD）或隐性模式遗传（AR），以皮肤水疱或大疱为主要表现。 DBE由 COL7A1 基因的无效突变引起 ，该基因在正常情况下编码VII型胶原蛋白（COL7），COL7是锚定纤维的关键组成部分，连接皮肤的内层和外层。

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