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一年仅需4针！长效降血脂RNAi疗法有望年底BLA，二选一押宝成功

医麦客News医麦客News
2024/09/03
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365
长效降血脂 RNAi

了解企业： 达冕生物

了解药品： 甘油

基于 PALISADE 研究的积极结果， Arrowhead 计划 在 2024 年底之前向 美国 FDA 提交新药申请 ，是一款潜在 “ first-in-class ”靶向 APOC3 基因的 RNAi 疗法。 plozasiran是一种靶向APOC3 mRNA的RNAi ，通过干扰TG代谢的关键调节因子APOC 3的产生来降低循环甘油三酯（TG），具有高度的特异性、强大的活性、安全性及不需频繁用药的特点，弥补了传统药物的不足。 PALISADE研究结果显示，相较于安慰剂组的17%降低率而言，plozasiran的25毫克和50毫克剂量组在10个月内分别实现了 80%和78% 的甘油三酯中位数降低，APOC3中位数分别为 -93%和-96% 。

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