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研发动态丨方拓生物：FT-002 直接获美国FDA 2期临床试验许可

BioBAY

2024/09/23

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方拓生物 FDA 2期 FDA

9月23日，BioBAY园内企业方拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-002注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）II期临床试验许可(IND)。此次IND的获批标志着FT-002注射液成为中国第一个获得FDA许可在美国直接开展2期临床试验的rAAV基因治疗药物，是中国rAAV基因眼科治疗药物进行海外开发的一个里程碑事件。

FT-002旨在治疗RPGR基因变异导致的X连锁视网膜色素变性(XLRP)。XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是遗传性视网膜疾病的最严重形式。该疾病的主要患病人群是男性，临床主要表现为儿童期（~10岁）出现夜盲症状，随后视野逐渐缩小，在中壮年（~40岁）会出现严重的视力丧失甚至失明，给患者的生活带来巨大影响。目前XLRP患者的临床管理方法仅限于支持性护理和改善措施，国内外均无有效的治疗药物获批上市。据统计，中国患者人数约6-7万，美国患者2万左右，存在巨大的临床未满足需求，FT-002的研发承载着这些患者重新获得视力的希望。

FT-002是重组腺相关病毒5 型载体，含密码子优化的编码视网膜色素变性GTPase调节剂的编码基因（rAAV5- hRPGRORF15），采用优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS），在苏州方拓GMP车间完成临床试验用药物的生产。Sf9 BEVS是rAAV生产的主流平台技术之一，具有高产量、空壳率和工艺相关杂质低、可线性放大和低成本的优势。芳拓生物通过创新的生产和纯化工艺成功地将原液空壳率降低到1%以下，远远领先于行业平均水平，极大的提高了产品的安全性。

FT-002作为一种新型rAAV基因治疗药物，其作用机制非常明确：通过视网膜下注射，将其携带的功能性目的基因导入患者的视网膜光感细胞内，使其表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能。FT-002只需一次注射，期待从根本上逆转患者的视力丧失。FT-002注射液是中国首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物，正在积极的推进2期临床研究。2期临床研究，将继续观察FT-002对XLRP患者视网膜结构、视觉功能的影响。

2024年1月，FT-002注射液获得FDA孤儿药（Orphan Drug Designations, ODD）资格认定。2024年5月，方拓生物在美国西雅图举行的“2024视网膜细胞与基因治疗创新峰会"（Retina Cell & Gene Therapy Innovation Summit 2024）上发布了FT-002 18例患者最长随访一年的临床研究数据。研究结果显示，所有受试者的安全性和耐受性良好，一定剂量组的受试者视网膜敏感度、视功能等指标均有明显提高。FT-002注射液有望成为First-in-Class的rAAV基因治疗药物。

“FT-002 获FDA许可直接在美国开展2期临床试验，是芳拓生物取得的又一个里程碑，标志着芳拓生物经过4年的快速发展，目前已经进入了新的发展阶段，公司的首个产品将启动中国III期临床研究，三个项目进入2期临床阶段。”方拓生物联合创始人、首席执行官李新燕博士表示，“此次获批，是FDA评审专家对芳拓生物的创新能力、CMC技术平台、临床前和IIT临床数据的充分认可。我们将不懈努力，早日把安全、创新且患者可及的rAAV基因治疗产品推向市场。”

▌文章来源：方拓生物

责编：何文正

审核：任旭

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