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首页 资讯 摩熵视野 临床研究 多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极

多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极

药明康德药明康德
2024/10/05
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315
ATP7B 肝豆状核变性 基因疗法

了解药品： 铜

Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。 试验数据显示， UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。 肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。

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