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姗姗来迟，Beam碱基编辑首个临床数据公布

生物制药小编生物制药小编
2024/11/08
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Beam碱基编辑

近日，碱基编辑技术先驱Beam披露了其将在美国血液学会（ASH）年会上报告其碱基编辑疗法 BEAM-101 首个临床数据的摘要。 该临床数据来自一项单臂、开放标签Ⅰ/Ⅱ期临床试验BEACON，该项临床主要评估了经单次注射BEAM-101在伴严重血管闭塞危像（VOCs）镰状细胞病（SCD）患者中的安全性和有效性。 BEAM-101是 Beam 进度最快的项目，也是碱基编辑领域的首个IND，早在2021年11月，BEAM-101获得FDA的IND批准。

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