基于寡核苷酸的基因疗法因其在调控基因表达方面的独特优势,在过去几年中如火如荼地发展。 寡核苷酸药物的引入拓宽了疾病治疗的手段和边界,为许多疾病的治疗带来了新的希望。 然而,未修饰的寡核苷酸由于其高分子量、高亲水性和负电荷,以及体内稳定性低和 非特异性积累问题 ,导致很难穿过细胞膜和血脑屏障。
基于寡核苷酸的基因疗法因其在调控基因表达方面的独特优势,在过去几年中如火如荼地发展。 寡核苷酸药物的引入拓宽了疾病治疗的手段和边界,为许多疾病的治疗带来了新的希望。 然而,未修饰的寡核苷酸由于其高分子量、高亲水性和负电荷,以及体内稳定性低和 非特异性积累问题 ,导致很难穿过细胞膜和血脑屏障。
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