亨廷顿舞蹈症 作为罕见的常染色体显性遗传性疾病 患者往往表现出神经功能障碍 运动、认知和精神异常 无法自控地陷入“舞蹈”中 日前，园区企业艾码生物 自主研发的核酸药物ER2001注射液 最新研究成果 亮相全球亨廷顿病领域行业盛会 9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 中山大学附属第一医院裴中教授受邀在会上作标题为“An In Vivo Self-assembled Exosome(IVSATM)Based Therapy–ER2001 Intravenous Injection for Huntington's Disease Treatment”的报告，首次对江北新区南京生物医药谷园区企业艾码生物自主研发的核酸药物ER2001注射液的IIT研究初步结果进行了介绍。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。ER2001注射液在2023年获得FDA的孤儿药资格认定（ODD），2024年上半年分别获得了FDA和NMPA的IND临床研究默示许可。 报告中，裴中教授详细展示了ER2001注射液的药物作用机制，First-in-Human的安全性、耐受性，初步有效性，以及即将开展的I期临床研究计划。IIT研究已获得的数据显示，ER2001产品的安全性和耐受性良好，10例接受治疗的患者在总体临床量表评分改善明确，特别是在总运动评分、精神状态和认知功能综合改善方面，全部患者的疾病进展在临床研究期间均有所控制或改善。这些IIT研究的结果将在今后的I期临床试验中得到进一步验证。 特别值得关注的是，与现有的其它在研亨廷顿病药物不同，这些患者在临床症状方面的改善均在治疗开始后较短研究期间内（数周而非一两年）就观察到，这也是第一个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物的临床研究。 艾码生物原创独有的IVSATM小核酸递送平台，易于通过修改活性部分实现针对不同疾病的基因的治疗，使得ER2001注射液在HD治疗中的进展，为其他神经退行性疾病的治疗带来了希望和曙光。 报告引起了参会各方代表的高度关注和强烈反响，结束后多位各方代表与裴中教授进行了深入交流，并表示将继续跟进ER2001注射液的后续进展。同期作报告的还有Alnylam、罗氏、AskBio、PTC Therapeutics等亨廷顿病领域的明星公司代表。
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2026-03-09
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